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An RNA aptamer-based tool for the detection of pathological protein aggregates in biofluids

Description du projet

Détection précoce de la SLA à l’aide d’aptamères d’ARN

La détection précoce et précise de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative qui provoque la perte de neurones et du contrôle musculaire, est la première étape vers une intervention thérapeutique opportune. Toutefois, la détection des agrégats de TDP-43, qui sont des amas de protéines anormaux s’accumulant dans les neurones et caractéristiques de la SLA, constitue l’un des principaux défis du diagnostic précoce. Dans ce contexte, le projet AptALS, financé par le CER, va concevoir un kit de diagnostic basé sur un aptamère d’ARN capable de se lier sélectivement aux agrégats de TDP-43. Le kit comprendra des aptamères biotinylés, une détection par fluorescence ou chimiluminescence et un test modulaire compatible ELISA qui facilitera une détection non invasive, évolutive et peu coûteuse. Globalement, le projet entend améliorer le diagnostic précoce de la SLA.

Objectif

The AptALS project aims to develop a highly sensitive and scalable RNA aptamer-based kit for detecting TDP-43 aggregates, a key biomarker in ALS. The kit consists of 3 main components: (i) biotinylated RNA aptamers that selectively bind aggregated TDP-43, (ii) a detection system (fluorescence or chemiluminescence) to quantify binding events, and (iii) a modular assay format compatible with ELISA-like workflows, allowing seamless integration into clinical laboratories. By leveraging our patented aptamers, we will validate their performance in a standardized detection assay, ensuring clinical robustness. Unlike conventional antibody-based methods, RNA aptamers offer superior specificity and adaptability, enabling non-invasive, early-stage ALS detection. This innovation fills a critical gap in ALS diagnostics, replacing invasive lumbar punctures and costly neuroimaging with a cost-effective, scalable alternative. The AptALS project will focus on three key objectives: (i) assay validation, (ii) optimization of detection methods (fluorescence vs. chemiluminescence), and (iii) benchmarking with ALS patient samples. The project is led by a multidisciplinary team with expertise in biophysics, molecular biology, and computational modeling, supported by IIT’s state-of-the-art genomics, proteomics, and microscopy facilities to ensure technical rigor and scalability. Beyond its scientific impact, AptALS delivers significant societal and economic benefits. Early ALS detection can enable timely intervention, improve patient care, and reduce healthcare costs. The diagnostic kit is designed for B2B distribution, targeting hospitals, diagnostic laboratories, and pharmaceutical companies for clinical trials and patient stratification. Positioned at the forefront of neurodegenerative disease diagnostics, AptALS is poised for strong commercial adoption, bridging the gap between research and real-world clinical application, fostering innovation, and advancing ALS care.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

Programme(s)

Thème(s)

Régime de financement

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

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Appel à propositions

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2025-POC

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Institution d’accueil

FONDAZIONE ISTITUTO ITALIANO DI TECNOLOGIA
Contribution nette de l'UE
€ 150 000,00
Coût total
Aucune donnée

Bénéficiaires (1)