Objectif
Beta-hemoglobinopathies aBeta-hemoglobinopathies are the most common genetic diseases worldwide. Current gene therapies rely on ex vivo treatment of isolated hematopoietic stem cells (HSCs) with CRISPR/Cas9, followed by reinfusion in the patient. However, HSCs are highly sensitive to DNA double-strand breaks (DSBs) that can lead to apoptosis and generate large genomic rearrangements. Furthermore, current CRISPR/Cas9 therapeutic protocols involve complex HSC manipulations that reduce HSC fitness and can lead to cytotoxicity (e.g. because of the electroporation of the gene editing components). This is particularly true for HSCs from β-hemoglobinopathy patients, as they are more susceptible to electroporation-based gene editing procedures. In the ongoing DITSB ERC project, we developed efficacious and safe treatment strategies for β-hemoglobinopathies based on precise base editing (rather than DSB-induced DNA repair). However, toxicity due to the delivery method (i.e. electroporation) was still observed. In NDITSB, we will use lipid nanoparticles (LNPs) to deliver the editing components to human HSCs, with the goal of achieving a safe and reproducible transfection efficiency. Cutting-edge LNP formulations will be first screened in vitro in patients’ HSCs to select the safest and most efficacious particles that will be subsequently tested in an in vivo xenotransplantation model to demonstrate the targeting and correction of long-term HSCs. Importantly, we will evaluate the effect of LNPs in patients’ HSCs, as our studies highlighted disease-specific responses to gene editing. Therefore, the use of LNPs could represent an alternative and less toxic delivery system of the gene editing components. This work will pave the way for the development of an in vivo gene therapy strategy based on the intravenous injection of LNPs targeting HSCs in situ. This will simplify the gene therapy protocol and reduce the costs, thus allowing a widespread use of this therapeutic approach.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2026-POC
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
75654 Paris
France
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.