Objetivo
Considerable effort has been devoted to the development of gene delivery strategies for the treatment of inherited and aquired disorders in humans. Ex vivo gene therapies are based on removing cells from a patient, introducing a therapeutic gene construct into the cells, and implanting the engineered cells back into the patient. Currently, both viral and non-viral methods are used for gene delivery. Viral vectors are efficient in gene transfer, but their use raises serious safety concerns. Non-viral methods are usually safer but less efficient in providing long-term therapeutic transgene expression. Transposable elements can be considered as natural, non-viral delivery vehicles capable of efficient genomic insertion.
In this project, novel gene transfer technologies will be established by developing transposon vectors that mediate efficient and targeted integration of therapeutic genes into the genome. Therapeutic gene constructs will be made in transposon vectors, and delivered into cells ex vivo, using cutting edge non-viral nucleic acid delivery methods. Application of reversible implantation systems (collagen implants, skin biopumps, and encapsulated cells) will be explored. Animal disease models will include copper metabolism diseases, anemia, hypercholesterolemia, bleeding disorders, chronic grnulomatous disease and neurological disorders. Genomic insertion, transgene expression and phenotypic correction will be investigated. Safety issues of transposon vector administration and genomic integration will be addressed. The involvement of three SMEs will mobilise industrial know-how and technology. This project will develop, test and apply new therapeutic tools for somatic gene therapy as an alternative to currently used viral and non-viral technologies, and will have the potential to offer new solutions for diseases that impose significant impairment to citizens' quality of life, as well as burdens on health care services in Europe...
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas ácido nucleico
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica hematología
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica implantes
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP6-2004-LIFESCIHEALTH-5
Consulte otros proyectos de esta convocatoria
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
BERLIN
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.