Objetivo
Epidermolysis bullosa (EB) is a family of severe skin adhesion defects characterized by disfiguring blistering, infections, visual impairment, and a high risk of cancer. We showed through pre-clinical and clinical investigation that transplantation of genetically corrected epithelia leads to long-term functional correction of EB. The current vectors, however, integrate in an uncontrolled fashion in the human genome, a cause of genotoxicity and potentially severe adverse events. The objective of this project is the development and pre-clinical evaluation of new gene targeting and gene correction technology, aimed at integrating therapeutic transgenes at specific loci or at correcting genetic defects by homologous recombination. Epidermal stem cells (EpSCs) and EB are ideal targets for the design and development of such technology, which is expected to have an impact on gene therapy of many other genetic diseases. We will design and test novel viral vectors for homologous recombination based on site-specific integrases and Zn-finger nucleases, and non-viral vectors for integrating large genes and complex regulatory sequences based on vertebrate transposons. All vectors will be tested in repopulating human EpSCs in vitro and in vivo, in a pre-clinical model of xenotransplantation of human skin on immunodeficient mice. A parallel, basic research program will aim at applying existing and novel genomic approaches to the definition of transcription factors, regulatory regions and gene expression programs involved in self renewal, commitment and differentiation of EpSCs. The anticipated output of the project is the development of next-generation technology for gene transfer, and the establishment of a knowledge base for a better utilization of EpSCs in gene therapy.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica trasplante
- ciencias naturales ciencias biológicas genética genoma
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
ERC-2010-AdG_20100317
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Institución de acogida
91002 Evry
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.