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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Contenido archivado el 2024-06-16

Design of targeted gene pharmaceutics using self-assembling functional entities

Objetivo

During the last years, developments in genomics have enabled an unprecedented acquisition of new knowledge with relevance for human disease. In parallel, the biotech industry has invented novel ways of generating drugs in order to meet the demands from the healthcare sector. Here, we outline the development of a novel Gene Pharmaceutics prototype through translational research. This can be accomplished by the combined efforts of three research-intensive biotech companies together with two academic groups, representing state-of-the-art skills and proprietary technologies in complementary areas. These include nucleic acid analogue chemistry, short interfering RNA (siRNA) technology, gene transfer and gene therapy, as well as imaging instrument manufacturing, and methods for self-assembling supramolecular complexes. This will lead to the design of new self-assembling Gene Pharmaceutics and bringing them to the stage of clinical grade. The aim is to develop plasmid and siRNA-based drugs that target the liver, since this organ is affected in many disorders involving a genetic component. Three diseases have been selected for this purpose, hepatitis B and C infections and an inherited form of bleeding disorder, haemophilia A (FactorVIII deficiency). Moreover, many aspects of this platform technology are likely to be applicable to essentially any liver disorder and may also be transferable to other organs systems. Fully developed this technology could result in new, safer and more rational drugs. The objectives of the project: 1. Generation of new forms of DNA-binding synthetic compounds, which will serve as genetic glues 2. Enhancing linking chemistry for biologically active entities coupled to DNA binding compounds 3. Optimising the assembly of Gene Pharmaceutics by in vivo experimental studies 4. Developing standard operating procedures for the manufacturing and assembly of Gene Pharmaceutics according to good manufacturing procedure

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

FP6-2005-LIFESCIHEALTH-7
Consulte otros proyectos de esta convocatoria

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

STREP - Specific Targeted Research Project

Coordinador

KAROLINSKA INSTITUTET
Aportación de la UE
Sin datos
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

Sin datos

Participantes (4)

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