Livrables
Implementation of CliniMACS Prodigy in clinical trial
Correct OS in mouse model and patient cells
A set of clinically applicable vectors that can correct RAG1 and RAG2 deficiency in mouse models and human cells
Gene editing protocol for one disease entity
Website for SCIDNET
Minutes of 1st General Assembly meeting
Minutes of first SAB
Minutes of third SAB
Minutes of second SAB
Project kick-off meeting minutes
Publications
Auteurs:
Valentina Capo, Maria Carmina Castiello, Elena Fontana, Sara Penna, Marita Bosticardo, Elena Draghici, Luigi P. Poliani, Lucia Sergi Sergi, Rosita Rigoni, Barbara Cassani, Monica Zanussi, Paola Carrera, Paolo Uva, Kerry Dobbs, Nicolò Sacchetti, Luigi D. Notarangelo, Niek P. van Til, Gerard Wagemaker, Anna Villa
Publié dans:
Journal of Allergy and Clinical Immunology, Numéro 142/3, 2018, Page(s) 928-941.e8, ISSN 0091-6749
Éditeur:
Mosby Inc.
DOI:
10.1016/j.jaci.2017.11.015
Auteurs:
Laura Simons, Kuiying Ma, Corinne de Chappedelaine, Ranjita Devi Moiranghtem, Elodie Elkaim, Juliette Olivré, Sandrine Susini, Kevin Appourchaux, Christian Reimann, Hanem Sadek, Olivier Pellé, Nicolas Cagnard, Elisa Magrin, Chantal Lagresle-Peyrou, Tom Taghon, Antonio Rausell, Marina Cavazzana, Isabelle André-Schmutz
Publié dans:
Journal of Allergy and Clinical Immunology, Numéro 141/4, 2018, Page(s) 1491-1494.e4, ISSN 0091-6749
Éditeur:
Mosby Inc.
DOI:
10.1016/j.jaci.2017.10.034
Auteurs:
Annalisa Lattanzi, Vasco Meneghini, Giulia Pavani, Fatima Amor, Sophie Ramadier, Tristan Felix, Chiara Antoniani, Cecile Masson, Olivier Alibeu, Ciaran Lee, Matthew H. Porteus, Gang Bao, Mario Amendola, Fulvio Mavilio, Annarita Miccio
Publié dans:
Molecular Therapy, Numéro 27/1, 2019, Page(s) 137-150, ISSN 1525-0016
Éditeur:
Nature Publishing Group
DOI:
10.1016/j.ymthe.2018.10.008
Auteurs:
Valentina Poletti, Sabine Charrier, Guillaume Corre, Bernard Gjata, Alban Vignaud, Fang Zhang, Michael Rothe, Axel Schambach, H. Bobby Gaspar, Adrian J. Thrasher, Fulvio Mavilio
Publié dans:
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Numéro 9, 2018, Page(s) 257-269, ISSN 2329-0501
Éditeur:
Elsevier
DOI:
10.1016/j.omtm.2018.03.002
Auteurs:
Frank J. T. Staal, Alessandro Aiuti, Marina Cavazzana
Publié dans:
Frontiers in Pediatrics, Numéro 7, 2019, ISSN 2296-2360
Éditeur:
Frontiers in Pediatrics
DOI:
10.3389/fped.2019.00443
Auteurs:
Laura Simons, Marina Cavazzana, Isabelle André
Publié dans:
STEM CELLS Translational Medicine, 2019, ISSN 2157-6564
Éditeur:
AlphaMed Press
DOI:
10.1002/sctm.18-0248
Auteurs:
Ornellie Bernadin, Fouzia Amirache, Anais Girard-Gagnepain, Ranjita Devi Moirangthem, Camille Lévy, Kuiying Ma, Caroline Costa, Didier Nègre, Christian Reimann, David Fenard, Agata Cieslak, Vahid Asnafi, Hanem Sadek, Rana Mhaidly, Marina Cavazzana, Chantal Lagresle-Peyrou, François-Loïc Cosset, Isabelle André, Els Verhoeyen
Publié dans:
Blood Advances, Numéro 3/3, 2019, Page(s) 461-475, ISSN 2473-9529
Éditeur:
Blood
DOI:
10.1182/bloodadvances.2018027508
Auteurs:
Sabine Charrier, Chantal Lagresle-Peyrou, Valentina Poletti, Michael Rothe, Grégory Cédrone, Bernard Gjata, Fulvio Mavilio, Alain Fischer, Axel Schambach, Jean-Pierre de Villartay, Marina Cavazzana, Salima Hacein-Bey-Abina, Anne Galy
Publié dans:
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Numéro 15, 2019, Page(s) 232-245, ISSN 2329-0501
Éditeur:
lsevier
DOI:
10.1016/j.omtm.2019.08.014
Auteurs:
Juliane W. Schott, Diego León-Rico, Carolina B. Ferreira, Karen F. Buckland, Giorgia Santilli, Myriam A. Armant, Axel Schambach, Alessia Cavazza, Adrian J. Thrasher
Publié dans:
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Numéro 14, 2019, Page(s) 134-147, ISSN 2329-0501
Éditeur:
Elsevier
DOI:
10.1016/j.omtm.2019.05.015
Auteurs:
M Zahn, C Lulay, S Afzal, R Fronza, W Wang, R Gabriel, B Gaspar, M Schmidt, I Gil-Farina
Publié dans:
Human Gene Therapy, Numéro 30/11, 2019, Page(s) A1-A221, ISSN 1043-0342
Éditeur:
Mary Ann Liebert Inc.
DOI:
10.1089/hum.2019.29095.abstracts
Auteurs:
Tatjana I Cornu, Claudio Mussolino, Toni Cathomen
Publié dans:
Nature Medicine, Numéro 23/4, 2017, Page(s) 415-423, ISSN 1078-8956
Éditeur:
Nature Publishing Group
DOI:
10.1038/nm.4313
Auteurs:
S. A. Haas, V. Dettmer, T. Cathomen
Publié dans:
Hämostaseologie, Numéro 37/1, 2017, Page(s) 45-52, ISSN 0720-9355
Éditeur:
F. K. Schattauer Verlag
DOI:
10.5482/HAMO-16-09-0035
Auteurs:
Maike Stahlhut, Axel Schambach, Olga S. Kustikova
Publié dans:
Human Gene Therapy Methods, Numéro 28/4, 2017, Page(s) 191-204, ISSN 1946-6536
Éditeur:
Mary Ann Liebert Inc.
DOI:
10.1089/hgtb.2017.073
Auteurs:
Felix F. Adams, Dirk Heckl, Thomas Hoffmann, Steven R. Talbot, Arnold Kloos, Felicitas Thol, Michael Heuser, Johannes Zuber, Axel Schambach, Adrian Schwarzer
Publié dans:
Biomaterials, Numéro 139, 2017, Page(s) 102-115, ISSN 0142-9612
Éditeur:
Pergamon Press Ltd.
DOI:
10.1016/j.biomaterials.2017.05.032
Auteurs:
Juliane W Schott, Michael Morgan, Melanie Galla, Axel Schambach
Publié dans:
Molecular Therapy, Numéro 24/9, 2016, Page(s) 1513-1527, ISSN 1525-0016
Éditeur:
Nature Publishing Group
DOI:
10.1038/mt.2016.143
Auteurs:
Verena Labenski, Julia D. Suerth, Elke Barczak, Dirk Heckl, Camille Levy, Ornellie Bernadin, Emmanuelle Charpentier, David A. Williams, Boris Fehse, Els Verhoeyen, Axel Schambach
Publié dans:
Biomaterials, Numéro 97, 2016, Page(s) 97-109, ISSN 0142-9612
Éditeur:
Pergamon Press Ltd.
DOI:
10.1016/j.biomaterials.2016.04.019
Auteurs:
E Armenteros-Monterroso1,2, K F Buckland2,1, A Diasakou1,2, I Pereira2,1, D Leon-Rico2,1, S Reinartz3, D Krenz3, U Bissels3, I Johnston3, E Papanikolaou3, C Booth1,2, A J Thrasher A J2,1
Publié dans:
HUMAN GENE THERAPY, Numéro Volume: 30 Numéro: 11, 2019, Page(s) A89, ISSN 1043-0342
Éditeur:
Mary Ann Liebert Inc
Auteurs:
Leon-Rico D, Schott JW, Armenteros-Monterroso E, Buckland KF, Diasakou A, Pereira I, Ferreira CB, Cavazza A, Shaw KL, Armant M, Kohn DB, Pai SY, Thasher AJ, Booth C
Publié dans:
HUMAN GENE THERAPY, Numéro Volume: 30 Numéro: 11, 2019, Page(s) A86, ISSN 1043-0342
Éditeur:
Mary Ann Liebert, Inc
Droits de propriété intellectuelle
Numéro de demande/publication:
WO
2018/146297
Date:
2018-08-16
Numéro de demande/publication:
WO
2018/146297
Date:
2018-08-16
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