Objetivo
The description of the initial molecular events in Huntington's disease is crucial to design therapeutic intervention for the cure of this devastating disorder. In this proposal, I plan to identify the early HD-trigger mechanism, aiming for the development of rational therapeutics. Huntington's disease (HD) is a dominantly inherited neurodegenerative disorder due to an expanded, unstable CAG repeated sequence that elongates a segment of glutamine residues in the HD gene's protein product, huntingtin.
The disease is characterized by progressively worsening chorea, psychiatric impairment and cognitive decline. The most striking pathological manifestation of HD is a specific and gradual loss of neurons, predominantly in the caudate nucleus and putamen of the brain. I propose, via a combinatorial screening, to isolate small peptides that specifically bind mutant huntingtin and that are able to reverse in vivo pathogenic phenotypes by displacing crucial protein-protein interactions.
An aptamer with such characteristics will represent a very exciting lead to design small drugs for therapeutic intervention. I anticipate that this study will provide a better understanding of the first molecular events of the disease, providing suitable targets for therapeutic intervention.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
- ciencias naturales ciencias biológicas neurobiología
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas proteómica
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica cardiología enfermedad cardiovascular
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP6-2002-MOBILITY-12
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
IRG - Marie Curie actions-International re-integration grants
Coordinador
TRIESTE
Italia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.