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Clinical trial of gene therapy with dual AAV vectors for retinitis pigmentosa in patients with Usher syndrome type IB

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Publicaciones

Has retinal gene therapy come of age? From bench to bedside and back to bench

Autores: Ivana Trapani, Alberto Auricchio
Publicado en: Human Molecular Genetics, Edición 28/R1, 2019, Página(s) R108-R118, ISSN 0964-6906
Editor: Oxford University Press
DOI: 10.1093/hmg/ddz130

Genotype–phenotype correlation in patients with Usher syndrome and pathogenic variants in MYO7A : implications for future clinical trials

Autores: Lilián Galbis‐Martínez, Fiona Blanco‐Kelly, Gema García‐García, Almudena Ávila‐Fernández, Teresa Jaijo, Carla Fuster‐García, Irene Perea‐Romero, Olga Zurita‐Muñoz, Belén Jimenez‐Rolando, Ester Carreño, Blanca García‐Sandoval, José M. Millán, Carmen Ayuso
Publicado en: Acta Ophthalmologica, 2021, ISSN 1755-375X
Editor: Wiley-Blackwell
DOI: 10.1111/aos.14795

Genetics, pathogenesis and therapeutic developments for Usher syndrome type 2.

Autores: M. Stemerdink, B. García-Bohórquez, R. Schellens, G. Garcia-Garcia, E. Van Wijk & J. M. Millan
Publicado en: Human Genetics, 2021, ISSN 1434-5161
Editor: Springer Verlag
DOI: 10.1007/s00439-021-02324-w

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