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Clinical trial of gene therapy with dual AAV vectors for retinitis pigmentosa in patients with Usher syndrome type IB

CORDIS proporciona enlaces a los documentos públicos y las publicaciones de los proyectos de los programas marco HORIZONTE.

Los enlaces a los documentos y las publicaciones de los proyectos del Séptimo Programa Marco, así como los enlaces a algunos tipos de resultados específicos, como conjuntos de datos y «software», se obtienen dinámicamente de OpenAIRE .

Resultado final

Official logo of UshTher (se abrirá en una nueva ventana)
Flyer publication with clinical trial results (se abrirá en una nueva ventana)
Communication of participation to meetings and conferences RP1 (se abrirá en una nueva ventana)

Communication of participation to meetings and conferences

Flyer publication (se abrirá en una nueva ventana)
Contact database of relevant representatives of stakeholder groups (se abrirá en una nueva ventana)
Report Planned communication activity (se abrirá en una nueva ventana)
Final report on project dissemination and exploitation (se abrirá en una nueva ventana)
Communication of participation to meetings and conferences final RP (se abrirá en una nueva ventana)

Communication of participation to meetings and conferences

Periodic report on project dissemination and exploitation RP2 (se abrirá en una nueva ventana)
UshTher Clinical study - Report on status of posting results (se abrirá en una nueva ventana)
Communication of peer reviewed high impact publications 2 (se abrirá en una nueva ventana)
Communication of participation to meetings and conferences RP2 (se abrirá en una nueva ventana)

Communication of participation to meetings and conferences

Periodic report on project dissemination and exploitation (se abrirá en una nueva ventana)
Detailed dissemination plan (se abrirá en una nueva ventana)
Communication of peer reviewed high impact publications 3 (se abrirá en una nueva ventana)
Establishment of the Data Safety Monitoring Board (DSMB) (se abrirá en una nueva ventana)
Dissemination of the trial results through the project website (se abrirá en una nueva ventana)
Connection with patient organization (se abrirá en una nueva ventana)
Communication of peer reviewed high impact publications 1 (se abrirá en una nueva ventana)

Publicaciones

Multicentric Longitudinal Prospective Study in a European Cohort of <i>MYO7A</i> Patients: Disease Course and Implications for Gene Therapy (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Francesco Testa, Ester Carreño, L. Ingeborgh van den Born, Paolo Melillo, Irene Perea-Romero, Valentina Di Iorio, Giulia Risca, Clemente Maria Iodice, Ronald J. E. Pennings, Marianthi Karali, Sandro Banfi, Alberto Auricchio, Stefania Galimberti, Carmen Ayuso, Francesca Simonelli
Publicado en: Investigative Ophthalmology &amp; Visual Science, Edición 65, 2024, Página(s) 25, ISSN 1552-5783
Editor: Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO)
DOI: 10.1167/iovs.65.6.25

Efficacy, pharmacokinetics, and safety in the mouse and primate retina of dual AAV vectors for Usher syndrome type 1B (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Rita Ferla, Fabio Dell’Aquila, Monica Doria, Maria Ferraiuolo, Alessia Noto, Fabiana Grazioli, Virginia Ammendola, Francesco Testa, Paolo Melillo, Carolina Iodice, Giulia Risca, Novella Tedesco, Pierre Romain le Brun, Enrico Maria Surace, Francesca Simonelli, Stefania Galimberti, Maria Grazia Valsecchi, Jean-Brice Marteau, Philippe Veron, Stefano Colloca, Alberto Auricchio
Publicado en: Molecular Therapy - Methods &amp; Clinical Development, Edición 28, 2025, Página(s) 396-411, ISSN 2329-0501
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.omtm.2023.02.002

Has retinal gene therapy come of age? From bench to bedside and back to bench (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Ivana Trapani, Alberto Auricchio
Publicado en: Human Molecular Genetics, Edición 28/R1, 2019, Página(s) R108-R118, ISSN 0964-6906
Editor: Oxford University Press
DOI: 10.1093/hmg/ddz130

Genotype–phenotype correlation in patients with Usher syndrome and pathogenic variants in MYO7A : implications for future clinical trials (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Lilián Galbis‐Martínez, Fiona Blanco‐Kelly, Gema García‐García, Almudena Ávila‐Fernández, Teresa Jaijo, Carla Fuster‐García, Irene Perea‐Romero, Olga Zurita‐Muñoz, Belén Jimenez‐Rolando, Ester Carreño, Blanca García‐Sandoval, José M. Millán, Carmen Ayuso
Publicado en: Acta Ophthalmologica, 2021, ISSN 1755-375X
Editor: Wiley-Blackwell
DOI: 10.1111/aos.14795

Genetics, pathogenesis and therapeutic developments for Usher syndrome type 2. (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: M. Stemerdink, B. García-Bohórquez, R. Schellens, G. Garcia-Garcia, E. Van Wijk & J. M. Millan
Publicado en: Human Genetics, 2021, ISSN 1434-5161
Editor: Springer Verlag
DOI: 10.1007/s00439-021-02324-w

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