Stem-cell based gene therapy for recombination deficient SCID (RECOMB)

Informations projet

RECOMB

N° de convention de subvention: 755170

DOI 10.3030/755170

Date de signature de la CE 21 Novembre 2017

Date de début 1 Janvier 2018

Date de fin 31 Decembre 2024

Financé au titre de

• SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being

Coût total € 5 990 460,75

Contribution de l’UE € 5 990 460,00

Coordonné par

ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN
Netherlands

Objectif

Gene therapy for rare inherited immune disorders has become a clinical reality. Especially for SCID, two major types of SCID (ADA-SCID, X-SCID) have been successfully treated by autologous stem cell based gene therapy. However, for the most common group of SCID, the SCID underlying recombination defects, this has not yet occurred due to the higher complexities of the affected genes involved. The aim of the current proposal is to fill the unmet medical need for the most common major category of SCID, recombination activating gene-1 (RAG-1) deficient SCID, by performing Stage I/II clinical trials using autologous hematopoietic stem cell based gene therapy. To this end we will develop novel safety assays, pre-GMP and GMP lentiviral batches and design and conduct multicenter, multinational clinical trials with input from regulatory authorities such as EMA and patient advocacy groups. The trial will be conducted with phenotypic, molecular (integration sites, therapeutic gene expression) and functional readouts and should lead to effective treatment for > 70% of all SCID patients in Europe. RECOMB forms the logical extension of highly successful previous EU consortia that have made the EU global leader in gene therapy for orphan immune diseases.

Champ scientifique

• medical and health sciences › medical biotechnology › genetic engineering › gene therapy
• medical and health sciences › basic medicine › immunology
• medical and health sciences › medical biotechnology › cells technologies › stem cells
• medical and health sciences › clinical medicine › emergency medicine › graft versus host disease
• medical and health sciences › clinical medicine › transplantation

Mots‑clés

• Gene therapy

Programme(s)

• H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme
• H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease

Thème(s)

• SC1-PM-08-2017 - New therapies for rare diseases

Appel à propositions

H2020-SC1-2016-2017

Voir d’autres projets de cet appel

Sous appel

H2020-SC1-2017-Two-Stage-RTD

Régime de financement

RIA - Research and Innovation action

Coordinateur

ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN

• Contribution nette de l'UE: € 2 170 625,00
• Adresse: ALBINUSDREEF 2 ; 2333 ZA Leiden ; Pays-Bas
• Région: West-Nederland › Zuid-Holland › Agglomeratie Leiden en Bollenstreek
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Coût total: € 2 170 625,00

Participants (16)

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE

France

• Contribution nette de l'UE: € 437 500,00
• Adresse: RUE DE TOLBIAC 101 ; 75654 Paris
• Région: Ile-de-France › Ile-de-France › Paris
• Type d’activité: Research Organisations
• Coût total: € 437 500,00

UNIVERSITY COLLEGE LONDON

Royaume-Uni

• Contribution nette de l'UE: € 20 000,00
• Adresse: GOWER STREET ; WC1E 6BT London
• Région: London › Inner London — West › Camden and City of London
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Coût total: € 20 000,00

GREAT ORMOND STREET HOSPITAL FOR CHILDREN NHS FOUNDATION TRUST

Royaume-Uni

• Contribution nette de l'UE: € 62 500,00
• Adresse: GREAT ORMOND STREET ; WC1N 3JH London
• Région: London › Inner London — West › Camden and City of London
• Type d’activité: Public bodies (excluding Research Organisations and Secondary or Higher Education Establishments)
• Coût total: € 62 500,00

OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL

Italie

• Contribution nette de l'UE: € 532 500,00
• Adresse: VIA OLGETTINA 60 ; 20132 Milano
• Région: Nord-Ovest › Lombardia › Milano
• Type d’activité: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coût total: € 532 500,00

MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER

Allemagne

• Contribution nette de l'UE: € 558 960,00
• Adresse: Carl-Neuberg-Strasse 1 ; 30625 Hannover
• Région: Niedersachsen › Hannover › Region Hannover
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Coût total: € 558 960,00

UNIVERSITAET ULM

Allemagne

• Contribution nette de l'UE: € 62 500,00
• Adresse: HELMHOLTZSTRASSE 16 ; 89081 Ulm
• Région: Baden-Württemberg › Tübingen › Ulm, Stadtkreis
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Coût total: € 62 500,00

UNIWERSYTET MEDYCZNY IM PIASTOW SLASKICH WE WROCLAWIU

Pologne

• Contribution nette de l'UE: € 62 500,00
• Adresse: UL PASTEURA 1 ; 50 367 Wroclaw
• Région: Makroregion południowo-zachodni › Dolnośląskie › Miasto Wrocław
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Coût total: € 62 500,00

UNIVERSITY OF NEWCASTLE UPON TYNE

Royaume-Uni

• Contribution nette de l'UE: € 62 500,00
• Adresse: KINGS GATE ; NE1 7RU Newcastle Upon Tyne
• Région: North East (England) › Northumberland and Tyne and Wear › Tyneside
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Coût total: € 62 500,00

INTERNATIONAL PATIENT ORGANISATION FOR PRIMARY IMMUNODEFICIENCIES

Royaume-Uni

• Contribution nette de l'UE: € 182 500,00
• Adresse: MAIN ROAD FIRSIDE ; PL11 3LE Torpoint
• Région: South West (England) › Cornwall and Isles of Scilly › Cornwall and Isles of Scilly
• Type d’activité: Other
• Coût total: € 182 500,00

BATAVIA BIOSCIENCES BV

Pays-Bas

• Contribution nette de l'UE: € 982 125,00
• Adresse: ZERNIKEDREEF 16 ; 2333 CL Leiden
• PME L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention. Oui:
  Région
  West-Nederland › Zuid-Holland › Agglomeratie Leiden en Bollenstreek
• Région: West-Nederland › Zuid-Holland › Agglomeratie Leiden en Bollenstreek
• Type d’activité: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coût total: € 982 125,75

FUNDACIO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON - INSTITUT DE RECERCA

Espagne

• Contribution nette de l'UE: € 62 500,00
• Adresse: PASSEIG VALL D HEBRON 119-129 EDIFICIO DE RECERCA ; 08035 Barcelona
• Région: Este › Cataluña › Barcelona
• Type d’activité: Research Organisations
• Coût total: € 62 500,00

OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESU

Italie

• Contribution nette de l'UE: € 57 500,00
• Adresse: PIAZZA SANT ONOFRIO 4 ; 00165 Roma
• Région: Centro (IT) › Lazio › Roma
• Type d’activité: Research Organisations
• Coût total: € 57 500,00

ASSISTANCE PUBLIQUE HOPITAUX DE PARIS

France

• Contribution nette de l'UE: € 25 000,00
• Adresse: 55 BOULEVARD DIDEROT ; 75012 Paris
• Région: Ile-de-France › Ile-de-France › Val-de-Marne
• Type d’activité: Research Organisations
• Coût total: € 25 000,00

MEDICAL RESEARCH INFRASTRUCTURE DEVELOPMENT AND HEALTH SERVICES FUND BY THE SHEBA MEDICAL CENTER

Israël

• Contribution nette de l'UE: € 57 500,00
• Adresse: TEL HASHOMER SHEBA MEDICAL CENTER ; 52621 Ramat Gan
• Type d’activité: Research Organisations
• Coût total: € 57 500,00

LUDWIG-MAXIMILIANS-UNIVERSITAET MUENCHEN

Allemagne

• Contribution nette de l'UE: € 57 500,00
• Adresse: GESCHWISTER SCHOLL PLATZ 1 ; 80539 MUNCHEN
• Région: Bayern › Oberbayern › München, Kreisfreie Stadt
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Coût total: € 57 500,00

PROTAGENE CGT GMBH

Allemagne

• Contribution nette de l'UE: € 596 250,00
• Adresse: IM NEUENHEIMER FELD 582 ; 69120 Heidelberg
• PME L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention. Oui:
  Région
  Baden-Württemberg › Karlsruhe › Heidelberg, Stadtkreis
• Région: Baden-Württemberg › Karlsruhe › Heidelberg, Stadtkreis
• Type d’activité: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coût total: € 596 250,00