Stem-cell based gene therapy for recombination deficient SCID (RECOMB)

Información del proyecto

RECOMB

Identificador del acuerdo de subvención: 755170

DOI 10.3030/755170

Fecha de la firma de la CE 21 Noviembre 2017

Fecha de inicio 1 Enero 2018

Fecha de finalización 31 Diciembre 2024

Financiado con arreglo a

• SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being

Coste total € 5 990 460,75

Aportación de la UE € 5 990 460,00

Coordinado por

ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN
Netherlands

Objetivo

Gene therapy for rare inherited immune disorders has become a clinical reality. Especially for SCID, two major types of SCID (ADA-SCID, X-SCID) have been successfully treated by autologous stem cell based gene therapy. However, for the most common group of SCID, the SCID underlying recombination defects, this has not yet occurred due to the higher complexities of the affected genes involved. The aim of the current proposal is to fill the unmet medical need for the most common major category of SCID, recombination activating gene-1 (RAG-1) deficient SCID, by performing Stage I/II clinical trials using autologous hematopoietic stem cell based gene therapy. To this end we will develop novel safety assays, pre-GMP and GMP lentiviral batches and design and conduct multicenter, multinational clinical trials with input from regulatory authorities such as EMA and patient advocacy groups. The trial will be conducted with phenotypic, molecular (integration sites, therapeutic gene expression) and functional readouts and should lead to effective treatment for > 70% of all SCID patients in Europe. RECOMB forms the logical extension of highly successful previous EU consortia that have made the EU global leader in gene therapy for orphan immune diseases.

Ámbito científico

• medical and health sciences › medical biotechnology › genetic engineering › gene therapy
• medical and health sciences › basic medicine › immunology
• medical and health sciences › medical biotechnology › cells technologies › stem cells
• medical and health sciences › clinical medicine › emergency medicine › graft versus host disease
• medical and health sciences › clinical medicine › transplantation

Palabras clave

• Gene therapy

Programa(s)

• H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme
• H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease

Tema(s)

• SC1-PM-08-2017 - New therapies for rare diseases

Convocatoria de propuestas

H2020-SC1-2016-2017

Consulte otros proyectos de esta convocatoria

Convocatoria de subcontratación

H2020-SC1-2017-Two-Stage-RTD

Régimen de financiación

RIA - Research and Innovation action

Coordinador

ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN

• Aportación neta de la UEn: € 2 170 625,00
• Dirección: ALBINUSDREEF 2 ; 2333 ZA Leiden ; Países Bajos
• Región: West-Nederland › Zuid-Holland › Agglomeratie Leiden en Bollenstreek
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 2 170 625,00

Participantes (16)

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE

Francia

• Aportación neta de la UEn: € 437 500,00
• Dirección: RUE DE TOLBIAC 101 ; 75654 Paris
• Región: Ile-de-France › Ile-de-France › Paris
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 437 500,00

UNIVERSITY COLLEGE LONDON

Reino Unido

• Aportación neta de la UEn: € 20 000,00
• Dirección: GOWER STREET ; WC1E 6BT London
• Región: London › Inner London — West › Camden and City of London
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 20 000,00

GREAT ORMOND STREET HOSPITAL FOR CHILDREN NHS FOUNDATION TRUST

Reino Unido

• Aportación neta de la UEn: € 62 500,00
• Dirección: GREAT ORMOND STREET ; WC1N 3JH London
• Región: London › Inner London — West › Camden and City of London
• Tipo de actividad: Public bodies (excluding Research Organisations and Secondary or Higher Education Establishments)
• Coste total: € 62 500,00

OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL

Italia

• Aportación neta de la UEn: € 532 500,00
• Dirección: VIA OLGETTINA 60 ; 20132 Milano
• Región: Nord-Ovest › Lombardia › Milano
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 532 500,00

MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER

Alemania

• Aportación neta de la UEn: € 558 960,00
• Dirección: Carl-Neuberg-Strasse 1 ; 30625 Hannover
• Región: Niedersachsen › Hannover › Region Hannover
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 558 960,00

UNIVERSITAET ULM

Alemania

• Aportación neta de la UEn: € 62 500,00
• Dirección: HELMHOLTZSTRASSE 16 ; 89081 Ulm
• Región: Baden-Württemberg › Tübingen › Ulm, Stadtkreis
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 62 500,00

UNIWERSYTET MEDYCZNY IM PIASTOW SLASKICH WE WROCLAWIU

Polonia

• Aportación neta de la UEn: € 62 500,00
• Dirección: UL PASTEURA 1 ; 50 367 Wroclaw
• Región: Makroregion południowo-zachodni › Dolnośląskie › Miasto Wrocław
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 62 500,00

UNIVERSITY OF NEWCASTLE UPON TYNE

Reino Unido

• Aportación neta de la UEn: € 62 500,00
• Dirección: KINGS GATE ; NE1 7RU Newcastle Upon Tyne
• Región: North East (England) › Northumberland and Tyne and Wear › Tyneside
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 62 500,00

INTERNATIONAL PATIENT ORGANISATION FOR PRIMARY IMMUNODEFICIENCIES

Reino Unido

• Aportación neta de la UEn: € 182 500,00
• Dirección: MAIN ROAD FIRSIDE ; PL11 3LE Torpoint
• Región: South West (England) › Cornwall and Isles of Scilly › Cornwall and Isles of Scilly
• Tipo de actividad: Other
• Coste total: € 182 500,00

BATAVIA BIOSCIENCES BV

Países Bajos

• Aportación neta de la UEn: € 982 125,00
• Dirección: ZERNIKEDREEF 16 ; 2333 CL Leiden
• Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí:
  Región
  West-Nederland › Zuid-Holland › Agglomeratie Leiden en Bollenstreek
• Región: West-Nederland › Zuid-Holland › Agglomeratie Leiden en Bollenstreek
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 982 125,75

FUNDACIO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON - INSTITUT DE RECERCA

España

• Aportación neta de la UEn: € 62 500,00
• Dirección: PASSEIG VALL D HEBRON 119-129 EDIFICIO DE RECERCA ; 08035 Barcelona
• Región: Este › Cataluña › Barcelona
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 62 500,00

OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESU

Italia

• Aportación neta de la UEn: € 57 500,00
• Dirección: PIAZZA SANT ONOFRIO 4 ; 00165 Roma
• Región: Centro (IT) › Lazio › Roma
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 57 500,00

ASSISTANCE PUBLIQUE HOPITAUX DE PARIS

Francia

• Aportación neta de la UEn: € 25 000,00
• Dirección: 55 BOULEVARD DIDEROT ; 75012 Paris
• Región: Ile-de-France › Ile-de-France › Val-de-Marne
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 25 000,00

MEDICAL RESEARCH INFRASTRUCTURE DEVELOPMENT AND HEALTH SERVICES FUND BY THE SHEBA MEDICAL CENTER

Israel

• Aportación neta de la UEn: € 57 500,00
• Dirección: TEL HASHOMER SHEBA MEDICAL CENTER ; 52621 Ramat Gan
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 57 500,00

LUDWIG-MAXIMILIANS-UNIVERSITAET MUENCHEN

Alemania

• Aportación neta de la UEn: € 57 500,00
• Dirección: GESCHWISTER SCHOLL PLATZ 1 ; 80539 MUNCHEN
• Región: Bayern › Oberbayern › München, Kreisfreie Stadt
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 57 500,00

PROTAGENE CGT GMBH

Alemania

• Aportación neta de la UEn: € 596 250,00
• Dirección: IM NEUENHEIMER FELD 582 ; 69120 Heidelberg
• Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí:
  Región
  Baden-Württemberg › Karlsruhe › Heidelberg, Stadtkreis
• Región: Baden-Württemberg › Karlsruhe › Heidelberg, Stadtkreis
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 596 250,00