CRISPR Gene Correction for Severe Combined Immunodeficiency Caused by Mutations in Recombination-activating gene 1 and 2 (RAG1 and RAG2)

Información del proyecto

CRISS

Identificador del acuerdo de subvención: 755758

DOI

10.3030/755758

Proyecto cerrado

Fecha de la firma de la CE 12 Septiembre 2017

Fecha de inicio 1 Octubre 2017

Fecha de finalización 30 Septiembre 2023

Financiado con arreglo a

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Coste total

€ 1 372 839,00

Aportación de la UE

€ 1 372 839,00

Coordinado por

BAR ILAN UNIVERSITY
Israel

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Resultado final

Open Research Data Pilot (1)

Data Management Plan

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Publicaciones

Peer reviewed articles (7)

Homology-Directed-Repair-Based Genome Editing in HSPCs for the Treatment of Inborn Errors of Immunity and Blood Disorders

Autores: Daniel Allen; Nechama Kalter; Michael Rosenberg; Ayal Hendel
Publicado en: Pharmaceutics, 2023, ISSN 2078-2489
Editor: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/pharmaceutics15051329

High-Throughput Imaging of CRISPR- and RecombinantAdeno-Associated Virus–Induced DNA Damage Responsein Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells

Autores: Daniel Allen, Lucien E Weiss, Alon Saguy, Michael Rosenberg, Ortal Iancu, Omri Matalon, Ciaran Lee, Katia Beider, Arnon Nagler, Yoav Shechtman, Ayal Hendel
Publicado en: The CRISPR Journal, 2022, ISSN 2573-1602
Editor: Mary Ann Liebert, Inc.
DOI: 10.1089/crispr.2021.0128

Using Synthetically Engineered Guide RNAs to Enhance CRISPR Genome Editing Systems in Mammalian Cells.

Autores: Daniel Allen, Michael Rosenberg, Ayal Hendel
Publicado en: Frontiers in Genome Editing, 2021, ISSN 2673-3439
Editor: Frontiers Media
DOI: 10.3389/fgeed.2020.617910

Multiplex HDR for disease and correction modeling of SCID by CRISPR genome editing in human HSPCs

Autores: Ortal Iancu , Daniel Allen, Orli Knop, Yonathan Zehavi, Dor Breier, Adaya Arbiv, Atar Lev, Yu Nee Lee, Katia Beider, Arnon Nagler, Raz Somech, Ayal Hendel
Publicado en: Molecular Therapy Nucleic Acids, 2022, ISSN 2162-2531
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.omtn.2022.12.006

CRISPECTOR provides accurate estimation of genome editing translocation and off-target activity from comparative NGS data

Autores: Ido Amit, Ortal Iancu, Alona Levy-Jurgenson, Gavin Kurgan, Matthew S McNeill, Garrett R Rettig, Daniel Allen, Dor Breier, Nimrod Ben Haim, Yu Wang, Leon Anavy, Ayal Hendel, Zohar Yakhini
Publicado en: Nature Communication, 2021, ISSN 2041-1723
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-021-22417-4

Increasing CRISPR Efficiency and Measuring Its Specificity in HSPCs Using a Clinically Relevant System

Autores: Jenny Shapiro, Ortal Iancu, Ashley M. Jacobi, Matthew S. McNeill, Rolf Turk, Garrett R. Rettig, Ido Amit, Adi Tovin-Recht, Zohar Yakhini, Mark A. Behlke, Ayal Hendel
Publicado en: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Edición 17, 2020, Página(s) 1097-1107, ISSN 2329-0501
Editor: Elsevier B.V.
DOI: 10.1016/j.omtm.2020.04.027

CRISPR-Cas9 engineering of the RAG2 locus via complete coding sequence replacement for therapeutic applications

Autores: Daniel Allen, Orli Knop, Bryan Itkowitz, Nechama Kalter, Michael Rosenberg, Ortal Iancu, Katia Beider, Yu Nee Lee, Arnon Nagler, Raz Somech, Ayal Hendel
Publicado en: Nature Communications, 2023, ISSN 2041-1723
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-023-42036-5

Derechos de propiedad intelectual

Other (1)

Patent title: Methods and systems for determining effects of nucleic acid editing

Número de solicitud/publicación: PCT/IL2021/050539 WO2021229569
Fecha: 2020-11-05
Solicitante(s): BAR ILAN UNIVERSITY