Objectif
Cellular reprogramming is a new and rapidly emerging field where somatic cells can be turned into pluripotent stem cells or other somatic cell types simply by overexpression of specific combinations of genes. This remarkable discovery allows for the generation of patient specific cell lines that will serve as major tools for understanding how diseases arise and develop, and they may also prove useful for drug screens, diagnostics and other biomedical applications.
We have developed a reprogramming technique that directly converts human fibroblasts to functional dopamine (DA) neurons, which is the subtype that is affected in Parkinson’s Disease (PD). This opens up for possibilities to generate therapeutic neurons, including patient specific neurons on demand. These neurons, and the techniques for producing them, will become valuable tools for understanding and treating neurodegenerative diseases such as PD. Direct cell conversion is of particular interest for cell replacement therapy as the reprogramming does not involve a proliferating cell intermediate, and thus the risk of uncontrolled proliferation and tumor formation after transplantation is minimized. This project integrates mechanistic studies based on single cell sequencing to improve the technology and control of cell fate such that a large number of authentic DA neurons are obtained. Induced DA neurons will be generated from individuals with PD and age matched healthy donors and subjected to comparative assessments in vitro and in vivo in order to investigate whether any potential PD-associated pathology emerges in the patient derived cells. This will then guide future decisions regarding autologous vs. allogeneic donors. The cells will be extensively validated using pre-clinical animal models of PD. The studies will include direct comparison with primary fetal and hESC-derived DA neurons on criteria important for clinical use such as midbrain subtype identity and in vivo potency and efficacy.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale pathologie
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie parkinson
- sciences médicales et de la santé médecine clinique transplantation
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
ERC-COG - Consolidator Grant
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
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(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2017-COG
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
22100 Lund
Suède
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.