Objetivo
Mucopolysaccharidosis-VI (MPS-VI) is a lysosomal storage disorder predominantly affecting skeletal remodelling and caused by pathogenic mutations in the ARSB gene, encoding the glycosaminoglycan-degrading enzyme arylsulfatase B. Preliminary analysis of Arsb-deficient mice unraveled a skeletal phenotype of similar severity and with lysosomal storage defects in different skeletal cell types. This Arsb-deficient mouse model therefore provides an excellent tool to understand the skeletal and non-skeletal pathologies related to MPS-VI and to address the clinically relevant question, if enzyme replacement therapy (ERT) can influence the existing (non-)skeletal pathologies in lysosomal storage disorders. Moreover, another major objective is to unravel the cellular consequences of Arsb-deficiency on a molecular level and to investigate mechanisms of ARSB uptake and lysosomal delivery in different primary cell types of Arsb-deficient mice. This project will therefore certainly generate knowledge with relevance for other (skeletal) disorders as well, as the cellular defects in MPS-VI are closely linked to that of two of the most prevalent disorders in the European Union, i.e. osteoporosis and osteoarthritis. Next to its scientific goals, this proposal aims to offer a broad personal training program for me as a postdoctoral researcher as well. Handling this project will not only offer an intensive scientific training (intellectual-methodological), but also improve my skills regarding project management (administrative-financial) and writing. As a two-way transfer, my previously acquired knowledge on the genetics of skeletal disorders and related experimental skills will be transferred to the host organization. A final goal of this proposal is to disseminate the acquired data towards specialized scientific audiences (scientific conferences and publications) and propagate these data towards non-expert audiences (patient meetings, press releases) as well.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
- ciencias médicas y de la salud medicina básica patología
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas enzima
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMA PRINCIPAL
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
MSCA-IF-EF-ST - Standard EF
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) H2020-MSCA-IF-2017
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
20251 Hamburg
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.