Descripción del proyecto
Una tecnología de células madre para el tratamiento de la artrosis
La artrosis, una forma común de afección de las articulaciones, está asociada a la degeneración del cartílago en las articulaciones. Es la enfermedad crónica de las articulaciones más habitual y afecta a más de cuarenta millones de personas solo en Europa. Las opciones de tratamiento disponibles son limitadas, por lo que la artrosis supone una enorme carga para los sistemas sanitarios. El objetivo del proyecto AutoCRAT, financiado con fondos europeos, es desarrollar unas nuevas terapias celulares y derivadas de células sostenibles para la artrosis. El proyecto utilizará células madre pluripotentes inducidas por humanos para generar condrocitos articulares para reparar el cartílago y células madre mesenquimales inducidas por humanos para la prevención de la enfermedad y el tratamiento de la enfermedad establecida. Como objetivo a largo plazo, el proyecto investigará la aplicación potencial del secretoma de las células madre mesenquimales como terapia de nueva generación y producirá el producto terapéutico identificado en el proyecto utilizando procesos rentables basados en robots en una novedosa plataforma de fabricación para acelerar la traducción a los pacientes.
Objetivo
AutoCRAT will develop novel sustainable cell and cell-derived therapies for osteoarthritis (OA). Osteoarthritis, a major disease, results in degradation of cartilage. It is the most common chronic joint condition, currently affecting >40 million Europeans. As no effective treatments for OA are available, it imposes a huge burden on the individual patient and European health care systems. Adult mesenchymal stem/stromal cells (MSCs) show early, promising clinical treatment efficacy in OA. However, costs of MSC production prevents widespread use for patients. Using human induced pluripotent stem cells (hiPSC), AutoCRAT will generate articular chondrocytes (hiCHOs) for cartilage repair to prevent development of OA and hiMSCs to treat established disease as sustainable therapeutic cell sources for therapies. Discovery of the osteoarthritis-specific hiMSC secretome will enable further refinement of these next-generation therapies; this will be achieved by molecular analysis of:
1) hiMSCs treated with synovial fluid from OA patients
2) EVs derived from these therapeutically-activated cells to develop the therapeutic osteoarthritis secretome.
To ensure sustainable supply of high quality, affordable products, AutoCRAT will also develop a manufacturing pipeline composed of automated, regulatory-compliant robotic systems for production of the developed hiCHOs and hiMSCs and cell-secreted extracellular vesicle (EVs). The manufacturing pipeline can be extended to many other major diseases. The AutoCRAT consortium is composed of leading European scientific teams in stem cell biology, OA, preclinical efficacy and safety demonstration, GMP- and GAMP-compliant manufacturing of MSCs, regulatory affairs and health economics analysis. All aspects of AutoCRAT discovery and translation innovations will be guided by the imperative to deliver economically viable and regulatory-compliant therapies to OA-patients, the European health care system at large, and benefits to the European economy.
Ámbito científico
Palabras clave
Programa(s)
Convocatoria de propuestas
Consulte otros proyectos de esta convocatoriaConvocatoria de subcontratación
H2020-SC1-2019-Single-Stage-RTD
Régimen de financiación
RIA - Research and Innovation actionCoordinador
H91 Galway
Irlanda