Descripción del proyecto
Gestión nutricional de la distrofia miotónica tipo 1
La distrofia miotónica tipo 1 (DM1) es una enfermedad neuromuscular multisistémica rara sin cura ni tratamiento disponible. Un método de gestión nutricional podría ofrecer la única opción para los enfermos con esta enfermedad rara a través de alimentos para usos médicos especiales (FSMP, por sus siglas en inglés). MYODM es una formulación única de cafeína y teobromina desarrollada especialmente para la gestión nutricional de la DM1. Sin embargo, como complemento alimenticio, MYODM afronta el problema de que la comunidad de la MD1 necesita datos de estudios en humanos para justificar el uso de este producto alimenticio. A través de un ensayo clínico de intervención piloto, el proyecto financiado con fondos europeos MYODM-FSMP recopilará pruebas en humanos de que MYODM es un método único para mejorar la calidad de vida de los pacientes con MD1.
Objetivo
Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is the most common and multisystemic neuromuscular rare disease affecting 1 million people worldwide, 100,000 EU citizens, who still have no cure or treatment available.
In the light of the ´Leave No-one Behind´ commitment behind Sustainable Development Goals and particularly, the dietary management approach may provide a unique option for rare disease patients through Foods for special medical purposes (FSMP), foods (not drugs) intended for the dietary management of individuals who suffer from certain diseases. The main goal of the present project is to compile in human evidences that MYODM’s food for special medical purposes is a unique approach to improve DM1 patients’ Quality of Life through a pilot clinical trial for foods and supplements sponsored by Myogem and leaded by Dr. Adolfo López de Munain, a worldwide neurologist specialized in DM1.
MYOGEM is the current licensee of the patents WO2016075288 A1 and WO2016075285 A1, which disclosed the effects of some methylxanthines on DM1. Owning the Intellectual Property Rights over the present solution is one of the main competitive advantages of MYOGEM. MYOGEM is the first and unique company worldwide who launched a food supplement for a rare disease in May 2017. However, as food supplement MYODM faces the problem that DM1 community, either neurologists and patient associations, claim for in human data in order to broadly prescribe and consume the product. To overcome this barrier, and gain market confidence, MYOGEM aims to perform a Feasibility pilot clinical trial to demonstrate MYODM’s effect on a small cohort of 10-15 DM1 patients in order to commercially upgrade our current product “food supplement” to “food for special medical purpose”, from now on referred as MYODM-FSMP, that will reach the market in less than one year after the present project ends.
By launching the new MYODM-FSMP product, a 5.5 M€ SOM is expected in 5 years after the project. Two SoE have been awarded.
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.2.3. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Innovation In SMEs
PROGRAMA PRINCIPAL
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H2020-EU.3. - PRIORITY 'Societal challenges
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H2020-EU.2.1. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Leadership in enabling and industrial technologies
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
SME-1 - SME instrument phase 1
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) H2020-EIC-SMEInst-2018-2020
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
08100 Mollet Del Valles
España
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.