Descripción del proyecto
La inteligencia artificial se fija en la naturaleza para descubrir los secretos de los potenciadores de la transcripción
Todas las células somáticas (no sexuales) contienen todo el ADN necesario para crear cualquiera de las innumerables proteínas del organismo. Obviamente, no todas las células fabrican todas estas proteínas. El control de la expresión génica se regula de diversas maneras, entre las que se encuentra la activación de los potenciadores. Los potenciadores son secuencias de ADN que, cuando se unen a proteínas conocidas como factores de transcripción, potencian la transcripción de determinados genes. El control de estos elementos podría impulsar la eficacia de la terapia génica. El proyecto financiado con fondos europeos EnhancerDesign utilizará inteligencia artificial para descubrir la «lógica» del potenciador y usará estos datos para el diseño racional de secuencias sintéticas que impulsen la transcripción de genes en la terapia génica. Esta tecnología podría tener una amplia aplicación para el tratamiento de multitud de afecciones y enfermedades.
Objetivo
Gene therapy promises to become a durable clinical option for a whole range of diseases, including monogenic hereditary diseases, cancer and neurodegenerative disorders. However, the development of new gene therapy-based treatments strongly depends on regulatory drivers that provide cell-type specific expression of the transgene, at high enough levels, yet without causing genotoxicity.
The aim of the ERC PoC proposal is to validate a state-of-the-art pipeline, called EnhancerDesign, to design small, strong and cell-type specific human enhancers for gene therapy that will improve specificity and safety, the two major bottlenecks in gene therapy applications. The strength of our EnhancerDesign approach lies in understanding and exploiting the enhancer code by using several state-of-the-art bioinformatics and experimental techniques. We have designed and now aim to validate our pipeline consisting of four parts (1) Single-cell multi-omics profiling; (2) training enhancer models to gain understanding of the enhancer logic; (3) design synthetic sequences in silico; (4) high-throughput enhancer testing.
The project outcome will be twofold. Firstly, the different modules in our pipeline will be further optimized to make the entire pipeline operational to be offered as a service to, or as an asset for collaborative projects with gene therapy companies. Secondly, this project will deliver novel enhancers for a set of chosen cell types, for which no specific enhancers exist, or for which the available enhancers are either too large, too unspecific, or too weak.
Altogether, the development of optimized enhancers by our EnhancerDesign pipeline will allow for improved and cell-type specific expression of a transgene, and has therefore the potential to provide patients with a safer treatment, increased QoL and new treatment options for diseases where gene therapy was not yet an option.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2020-PoC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
9052 ZWIJNAARDE - GENT
Bélgica
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.