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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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Contenu archivé le 2024-05-07

Analysing of utrophin minigenes for functional replacement of dystrophin deficiency using transgenic techniques

Objectif



There is currently no effective therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD) the most common and severe of the muscular dystrophies affecting approximately 1 in 3000 males. Recent publications on that subject show that one possible therapy to compensate for the lack of dystrophin in patients who suffer from DMD might be the upregulation of the highly homologous autosomal utrophin. This assumption is based on the fact that utrophin is found at the sarcolemma in early human fetal life becomes restricted to the neuromuscular junction once dystrophin is expressed. In the mdx mouse, the animal model of DME utrophin expression is high in muscle at birth but declines during the first weeks of life, during which time the animal begin to develop myonecrotic lesions. It will be challenging to examine whether utrophin can replace dystrophin in vivo using transgenic techniques. Therefore, the outlined proposal will focus on the production and detailed analysis of mdx mice which . transgenic for the utrophin gene under the control of a strong muscle promoter. Training content (objective, benefit and expected impact)
Prof. Davies group at the Department of Biochemistry at the Oxford University is one of the leading laboratories in the research field of muscular genetic disorders with a very high international reputation. The proposal has been formulated in collaboration with Prof. Davies. The Oxford group can provide excellent expertise and experience in all technologies necessary to carry out this project successfully. Therefore I can aquire a lot of modern methods widely applicable in the research fields of molecular genetics, biochemistry and cell biology. In summary, I regard the facilities and resources (libraries, courses and seminars) available at the University of Oxford most beneficial for my independent scientific endeavors.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.

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Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

Données non disponibles

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

RGI - Research grants (individual fellowships)

Coordinateur

The Chancellor, Masters and Scholars of the University of Oxford
Contribution de l’UE
Aucune donnée
Adresse
South Parks Road
OX1 3QU Oxford
Royaume-Uni

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Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

Aucune donnée

Participants (1)

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