Objectif
Research objectives and content
Somatic gene therapy constitute an alternative strategy to Bone Marrow Transplantation in order to cure primary immunodeficiencies, such as Chronic Granulomatous Disease. The optimal target cell population for such a strategy is the pluripotent hematopoietic stem cell, which is defined by the capacity for extensive self-renewal, retention of multilineage differentiation potential and long term reconstitution of entire haematopoietic system. Nevertheless successes in mouse model, retroviral-mediated gene transfer into a significant proportion of human hematopoietic repopulating cells using vectors based on the Moloney murine leukemia remains inefficient.
To overcome some of these problems, different pseudotyped retroviral vectors, such as the feline endogenous virus | or the gibbon ape leukemia virus, will be tested to transduce human stem cell from cord blood and bone marrow | cells. The ability to efficiently transduce these cells will be tested using an in vivo functional assay for primitive . human hematopoietic cells based on their ability to repopulate bone marrow of immunodeficient nonobese . diabetic/severe combined immunodeficient mice..
Because defect genes, such as P47phox, implicated in Chronic Granulomatous Disease are expressed in myeloid . cells, the second objective is to achieve optimal expression of the transgene in the mature myeloid cells. We will test optimised retroviral regulatory sequences to achieve this goal. Training content (objective, benefit and expected impact)
.
The participation of the proposed project would allow me to expand my knowledge on gene therapy, haematology I and in vivo mouse model. Because a number of gene therapy programmeare under-development in Europe, this ( research experience at the Institute of Child Health which presents biology and medical interface, will constitute a significant advantage for the future.
Links with industry / industrial relevance (22)
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences médicales et de la santé médecine clinique hématologie
- sciences médicales et de la santé médecine clinique transplantation
- sciences médicales et de la santé médecine clinique oncologie leucémie
Vous devez vous identifier ou vous inscrire pour utiliser cette fonction
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Données non disponibles
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
WC1N 1EH London
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.