Objectif Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is a fatal degenerative disorder of the brain and spinal cord affecting some 40,000 individuals in Europe, causing 11,000 deaths each year. Our pioneering work on riluzole showed that it is possible to modify ALS progression but all subsequent trials of potential neuroprotective agents have failed. Thus, drug development in ALS, including trial design, patient selection, and outcome measures must be re-engineered to break the current impasse. Nerve cell death in ALS is associated with inflammation, which contributes to cell damage, and is a logical target for therapy. Although therapeutic attempts to modify this have failed so far, the discovery of regulatory T cells (Tregs) as key players in controlling inflammatory processes opens new possibilities since defective Treg function is important in ALS. In fact, Treg numbers and function predict rates of disease progression and survival. Low-dose interleukin-2 (ld IL-2) safely and specifically increases and activates Tregs in conditions such as type 1 diabetes, HBc-vasculitis and chronic graft-versus-host disease, so ld IL-2 has the potential to significantly improve survival and deliver a therapeutic breakthrough in ALS. We also integrate biomarkers for nerve cell damage into the trial design to provide proof of concept/mechanism. “Modifying Immune Response and OutComes in ALS” (MIROCALS) will test the hypothesis that ld IL-2-induced increases in Tregs result in decreased rates of nerve cell damage and that this effect can be detected early in the course of the disease using a range of blood and cerebrospinal fluid biomarkers. Our ambition is to develop a new therapy for ALS and through this novel trial design break the impasse in drug development of other disease-modifying agents in ALS. The impact will be to enhance quality of life and care for people with ALS, and provide a robust model for Industry to encourage investment in ALS and other neurodegenerative diseases. Champ scientifique medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacydrug discoverymedical and health sciencesclinical medicineendocrinologydiabetesmedical and health sciencesbasic medicineimmunologymedical and health sciencesclinical medicineemergency medicinegraft versus host diseasemedical and health sciencesbasic medicineneurologyamyotrophic lateral sclerosis Mots‑clés Amyotrophic Lateral Sclerosis Neurodegenerative Disease RCT Phase -II Proof of Concept Proof of Mechanism low-dose Interleukin-2 regulatory T cells anti-inflammatory therapy Programme(s) H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease Thème(s) PHC-13-2014 - New therapies for chronic non-communicable diseases Appel à propositions H2020-PHC-2014-2015 Voir d’autres projets de cet appel Sous appel H2020-PHC-2014-two-stage Régime de financement RIA - Research and Innovation action Coordinateur CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE Contribution nette de l'UE € 1 505 681,28 Adresse PLACE DU PR ROBERT DEBRE 30900 Nimes France Voir sur la carte Région Occitanie Languedoc-Roussillon Gard Type d’activité Research Organisations Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 1 505 681,28 Participants (14) Trier par ordre alphabétique Trier par contribution nette de l'UE Tout développer Tout réduire INSERM TRANSFERT SA France Contribution nette de l'UE € 421 000,00 Adresse 10 RUE D'ORADOUR-SUR-GLANE - PARISANTE CAMPUS 75015 PARIS Voir sur la carte Région Ile-de-France Ile-de-France Paris Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 421 000,00 ICON CLINICAL RESEARCH LIMITED Irlande Contribution nette de l'UE € 13 996,25 Adresse SOUTH COUNTY BUSINESS PARK LEOPARDSTOWN 18 Dublin Voir sur la carte Région Ireland Eastern and Midland Dublin Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 659 105,00 Tiers Entité juridique autre qu’un sous-traitant qui est affiliée ou juridiquement liée à un participant. L’entité réalise des travaux dans les conditions prévues par la convention de subvention, fournit des biens ou des services pour l’action, mais n’a pas signé la convention de subvention. Le tiers respecte les règles applicables au participant qui lui est lié dans le cadre de la convention de subvention en ce qui concerne l’éligibilité des coûts et le contrôle des dépenses. ICON CLINICAL RESEARCH (U.K.) LIMITED Royaume-Uni Contribution nette de l'UE € 217 555,00 Adresse 6 STONEYCROFT RISE CHANDLERS FORD SO533 LD Hampshire Voir sur la carte Région South East (England) Hampshire and Isle of Wight South Hampshire Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 217 555,00 Tiers Entité juridique autre qu’un sous-traitant qui est affiliée ou juridiquement liée à un participant. L’entité réalise des travaux dans les conditions prévues par la convention de subvention, fournit des biens ou des services pour l’action, mais n’a pas signé la convention de subvention. Le tiers respecte les règles applicables au participant qui lui est lié dans le cadre de la convention de subvention en ce qui concerne l’éligibilité des coûts et le contrôle des dépenses. ICON CLINICAL RESEARCH GMBH Allemagne Contribution nette de l'UE € 18 357,50 Adresse HEINRICHT HERTZ STRASSE 26 63225 Langen Voir sur la carte Région Hessen Darmstadt Offenbach, Landkreis Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 18 357,50 Tiers Entité juridique autre qu’un sous-traitant qui est affiliée ou juridiquement liée à un participant. L’entité réalise des travaux dans les conditions prévues par la convention de subvention, fournit des biens ou des services pour l’action, mais n’a pas signé la convention de subvention. Le tiers respecte les règles applicables au participant qui lui est lié dans le cadre de la convention de subvention en ce qui concerne l’éligibilité des coûts et le contrôle des dépenses. ICON CLINICAL RESEARCH France Contribution nette de l'UE € 409 196,25 Adresse 55, rue des Champs Pierreux. Immeuble Le Capitole 92000 Nanterre Voir sur la carte Région Ile-de-France Ile-de-France Hauts-de-Seine Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 409 196,25 ASSOCIATION GENETHON France Contribution nette de l'UE € 373 622,50 Adresse RUE DE L INTERNATIONALE 1 BIS 91002 Evry Voir sur la carte Région Ile-de-France Ile-de-France Essonne Type d’activité Research Organisations Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 373 622,50 HUMANITAS MIRASOLE SPA Italie Contribution nette de l'UE € 450 000,00 Adresse VIA MANZONI 56 20100 Rozzano (Mi) Voir sur la carte Région Nord-Ovest Lombardia Milano Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 450 000,00 GOETEBORGS UNIVERSITET Suède Contribution nette de l'UE € 140 500,00 Adresse VASAPARKEN 405 30 Goeteborg Voir sur la carte Région Södra Sverige Västsverige Västra Götalands län Type d’activité Higher or Secondary Education Establishments Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 140 500,00 THE UNIVERSITY OF SUSSEX Royaume-Uni Contribution nette de l'UE € 856 330,09 Adresse SUSSEX HOUSE FALMER BN1 9RH Brighton Voir sur la carte Région South East (England) Surrey, East and West Sussex Brighton and Hove Type d’activité Higher or Secondary Education Establishments Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 1 335 025,79 THE UNIVERSITY OF SHEFFIELD Royaume-Uni Contribution nette de l'UE € 504 408,13 Adresse FIRTH COURT WESTERN BANK S10 2TN Sheffield Voir sur la carte Région Yorkshire and the Humber South Yorkshire Sheffield Type d’activité Higher or Secondary Education Establishments Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 504 408,13 KING'S COLLEGE LONDON Royaume-Uni Contribution nette de l'UE € 490 790,00 Adresse STRAND WC2R 2LS London Voir sur la carte Région London Inner London — West Westminster Type d’activité Higher or Secondary Education Establishments Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 490 790,00 QUEEN MARY UNIVERSITY OF LONDON Royaume-Uni Contribution nette de l'UE € 159 138,75 Adresse 327 MILE END ROAD E1 4NS London Voir sur la carte Région London Inner London — East Tower Hamlets Type d’activité Higher or Secondary Education Establishments Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 159 138,75 MOTOR NEURONE DISEASE ASSOCIATION Royaume-Uni Contribution nette de l'UE € 0,00 Adresse 10 15 NOTRE DAME MEWS NN1 2BG Northampton Voir sur la carte Région East Midlands (England) Leicestershire, Rutland and Northamptonshire West Northamptonshire Type d’activité Other Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 51 611,25 WGK CONSULTANCY LTD Royaume-Uni Contribution nette de l'UE € 419 859,25 Adresse 29 SISH LANE SG1 3LS Stevenage Voir sur la carte PME L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention. Oui Région East of England Bedfordshire and Hertfordshire Hertfordshire Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 419 859,25