Zur Behandlung von Inkompatibilitätsstörungen bei Mutter und Kind
Die fetale und neonatale Alloimmun-Thrombozytopenie (FNAIT) ist eine potenziell lebensbedrohliche Erkrankung bei Neugeborenen, die auf eine Inkompatibilität humaner Thrombozytenantigene (human platelet antigens, HPA) zurückgeht. HPA sind Polymorphismen in thrombozytären Membranglykoproteinen (GP), die die Produktion von Alloantikörpern stimulieren können. Zu FNAIT kommt es, wenn die Mutter Antikörper entwickelt, die fetale Thrombozyten angreifen und zerstören, was wiederum zu fetalen intrazerebralen Blutungen führt. Vor fast einem halben Jahrhundert wurde ein Medikament entwickelt, mit dem eine Rhesusunverträglichkeit zwischen Mutter und Kind behoben werden kann. Anti-D-Immunglobuline werden heute erfolgreich prophylaktisch eingesetzt, um die Entwicklung von Anti-Rhesus-Antikörpern zu verhindern. In ähnlicher Weise soll das EU-finanzierte Projekt PROFNAIT nun ein therapeutisches Immunglobulin entwickeln, um das FNAIT-Risiko zu umgehen, und die Arzneimittelzulassung erwirken. Das Medikament NAITgam wird aus Blutplasma immunisierter Spender hergestellt. Hierfür sammeln die Projektpartner Plasma von immunisierten Frauen und testen das Medikament in klinischen Studien, um es dann auf den Markt zu bringen. Im ersten Teil des Projekts gründete das Konsortium ein europäisch-US-amerikanisches Netzwerk zur Rekrutierung von Spendern und Gewinnung von Plasmaproben. Test und Fraktionierung des Plasmas zur Gewinnung humaner Immunglobuline erfolgen mit bewährten Verfahren und Methoden. In den nächsten klinischen Studien soll die Sicherheit und Wirksamkeit der neuen FNAIT-Prophylaxe unter Ägide der europäischen und der US-amerikanischen Regulierungsbehörde (EMA bzw. FDA) demonstriert und bestätigt werden. Die Forschungen der PROFNAIT-Partner zur FNAIT-Prophylaxe werden von Fachgesellschaften und Meinungsbildnern in Europa und den USA unterstützt, was für die Durchführung von Tests zur Identifizierung der 2% Risikoschwangerschaften unerlässlich ist.
Schlüsselbegriffe
Immunglobuline, fetale und neonatale Alloimmun-Thrombozytopenie, FNAIT, humane Thrombozytenantigene, prophylaktische Behandlung, hyperimmun, HPA-1a-Typisierung
