Trattare i disturbi di incompatibilità madre-bambino
La trombocitopenia alloimmune fetale/neonatale (FNAIT) è una condizione potenzialmente letale nei neonati, associata a una incompatibilità negli antigeni piastrinici umani (HPA). Gli HPA sono polimorfismi nelle glicoproteine (GP) della membrana piastrinica che possono stimolare la produzione di alloanticorpi. La FNAIT potrebbe insorgere quando una madre sviluppa anticorpi che attaccano e distruggono le piastrine fetali, causando un’incapacità di contrastare le emorragie interne. Quasi cinquant’anni fa venne sviluppato un farmaco per prevenire la differenza di antigene Rhesus (Rh) tra madre e bambino. Oggigiorno le immunoglobuline anti-D sono utilizzate con successo come trattamento profilattico per impedire lo sviluppo di anticorpi anti-Rh. Analogamente gli scienziati del progetto PROFNAIT, finanziato dall’UE, mirano a generare un farmaco a base di immunoglobuline per eliminare il rischio di FNAIT e a garantirne l’approvazione da parte delle autorità competenti. Il farmaco chiamato NAITgam sarà prodotto dal plasma sanguigno di donatrici immunizzate. A tal fine i partner del progetto mirano a raccogliere plasma da donne che siano state immunizzate, testare il farmaco in sperimentazioni cliniche e infine immetterlo sul mercato. Durante la prima parte del progetto il consorzio ha creato un network tra Europa e Stati Uniti per il reclutamento delle donatrici e la raccolta dei campioni di plasma. Saranno utilizzate procedure e metodi consolidati per raccogliere e frazionare i campioni di plasma al fine di produrre le immunoglobuline. Le sperimentazioni cliniche di prossimo svolgimento sono state pianificate per dimostrare la sicurezza ed efficacia della nuova profilassi FNAIT, e sono state esaminate dalle autorità regolatorie competenti europee (EMA) e statunitensi (FDA). Gli sforzi dei partner PROFNAIT per prevenire la FNAIT sono sostenuti dalle società mediche e dai principali opinion leader sia nell’UE che negli Stati Uniti, e ciò è fondamentale per l’implementazione dei test atti a identificare il 2 % di gravidanze a rischio.
Parole chiave
Immunoglobuline, trombocitopenia alloimmune fetale/neonatale, FNAIT, antigeni piastrinici umani, trattamento profilattico, iperimmune, tipizzazione di HPA-1a
