Vincere la lotta contro le malattie rare
Spesso le autorità mediche in diverse parti d'Europa e del mondo non sono adeguatamente preparate a combattere le malattie rare. Il progetto Orphanplatform, finanziato dall'UE, aveva come obiettivo affrontare queste carenze. Mirava a sviluppare un servizio d'informazione online (Orphanet) rispetto alla ricerca sulle malattie rare e sui prodotti medicinali orfani per ogni stato membro nonché a livello generale di Unione europea. Il progetto ha inoltre incoraggiato l'iscrizione di pazienti alla ricerca clinica, elaborato un database di progetti di ricerca attinenti, sostenuto gli scienziati nel settore e organizzato un workshop per le realtà coinvolte. Nella sua fase iniziale Orphanplatform si è dedicato a migliorare i servizi in 11 paesi europei al di fuori dell'UE 25. Ha reso più accessibile alle realtà coinvolte la ricerca nel settore, includendo nella directory Orphanet database di progetti di ricerca e agenzie di finanziamento. Inoltre il progetto ha istituito un procedimento online per permettere ai pazienti di scoprire progetti di ricerca clinica relativi alla loro patologia, in modo da potervi partecipare, se lo desiderano. Questo sito multilingue permette ai pazienti di registrarsi come volontari per partecipare agli studi clinici, e ha il potenziale di salvare vite umane. Un altro risultato è stata l'identificazione di progetti di ricerca che avevano bisogno dell'aiuto di un'impresa industriale o di una start-up per sviluppare nuovi importanti prodotti o tecnologie. Ciò è stato reso possibile da un portale dedicato, OrphanXchange, collegato al database Orphanet. Infine nel 2005 Orphanplatform ha organizzato un workshop a Londra, nel Regno Unito, per scambiare punti di vista, esaminare lo sviluppo delle terapie e identificare progetti di ricerca in fase avanzata. Il progetto è destinato a sostenere lo sviluppo di farmaci pediatrici e per la cura del cancro: prospettive importanti considerato che l'80% delle malattie rare si manifesta in giovane età.
