Wygrywanie w walce przeciwko rzadkim chorobom
Władze medyczne w różnych częściach Europy i świata często nie są dostatecznie przygotowane do walki z rzadkimi chorobami. Celem projektu finansowanego przez UE Orphanplatform było uzupełnienie tych braków. Przyjrzano się rozwojowi internetowych usług informacyjnych (Orphanet) w zakresie badań nad rzadkimi chorobami i sierocych produktów leczniczych dla państw członkowskich UE, a także na poziomie ogólnoeuropejskim. W ramach projektu promowano także nabór pacjentów do badań klinicznych, stworzono bazę danych istotnych projektów badawczych, zapewniono wsparcie naukowcom w tej dziedzinie i zorganizowano warsztaty dla zainteresowanych stron. W fazie początkowej projektu Orphanplatform przyjrzano się rozszerzającemu się zakresowi usług w 11 europejskich krajach spoza UE-25. Przeprowadzono badania w dziedzinie bardziej dostępnej dla zainteresowanych stron, włączając bazy danych projektów badawczych i organizacje finansujące w katalogu Orphanet. Dodatkowo, zespół stworzył mechanizm internetowy mający ułatwiać pacjentom znalezienie informacji na temat projektów badań klinicznych związanych z ich chorobami, by mogli w nich uczestniczyć w razie potrzeby. Ta wielojęzyczna strona internetowa pozwala pacjentom rejestrować się jako ochotnicy do udziału w próbach klinicznych i ma potencjał do ratowania ludzkiego życia. Kolejnym osiągnięciem było zidentyfikowanie projektów badawczych, które wymagają wsparcia firm przemysłowych lub firm zaczynających działalność, by opracować odpowiednie nowe produkty lub techniki. Udało się to osiągnąć dzięki specjalnemu portalowi OrphanXchange, który został powiązany z bazą danych Orphanet. Na koniec, zespół projektu Orphanplatform zorganizował w 2005 r. w Londynie warsztaty, podczas których wymieniano podglądy, badano postępy terapii i identyfikowano projekty badawcze na zaawansowanych etapach. Celem projektu jest wspieranie rozwoju leków pediatrycznych i przeciwnowotworowych, co stanowi ważną perspektywę, zważywszy że 80% rzadkich chorób dotyka osoby w młodym wieku.
