Neue Entwicklungen im Kampf gegen seltene Erkrankungen
Europa- und weltweit sind medizinische Behörden mit der Problematik seltener Erkrankungen oftmals überfordert. Ziel des EU-finanzierten Projekts ORPHANPLATFORM war es daher, Wissenslücken zu schließen, und den Online-Informationsdienst Orphanet zu entwickeln, der neue Forschungsergebnisse zu seltenen Erkrankungen und entsprechenden Arzneimitteln (so genannten "orphan drugs") in jedem Mitgliedstaat und auf EU-Ebene vorstellt. Das Projekt förderte auch die Beteiligung von Patienten an klinischen Studien, erstellte eine Datenbank mit relevanten Forschungsprojekten, unterstützte Wissenschaftler in diesem Bereich und organisierte einen Workshop für Interessenvertreter. In der Anfangsphase baute ORPHANPLATFORM einen Informationsdienst aus, der hinausgehend über die EU-25-Staaten weitere 11 europäische Länder umfasst. Es vereinfachte den Informationsfluss für Interessenvertreter, u.a. durch leichteren Zugang zu Datenbanken von Forschungsprojekten und Förderung von Organisationen im Orphanet-Verzeichnis. Zudem stellte das Projekt ein Online-Abfragesystem zusammen, mit dem sich Patienten über neueste Ergebnisse aus klinischen Forschungsprojekten zu ihrer speziellen Erkrankung informieren und nach Wunsch an solchen Projekten teilnehmen können. Auf der mehrsprachigen Seite können sich Patienten als freiwillige Testpersonen anmelden, um an klinischen Studien teilzunehmen und dazu beizutragen, Leben zu retten. Ein weiteres Ergebnis war die Identifizierung von Forschungsprojekten, die für die Entwicklung neuer Produkte oder Verfahren die Unterstützung von Industrie oder Start-up-Unternehmen benötigen. Hierzu wurde das Portal OrphanXchange eingerichtet und mit der Datenbank Orphanet vernetzt. ORPHANPLATFORM hatte bereits 2005 einen Workshop in London, Vereinigtes Königreich, organisiert, um den Erfahrungsaustausch zu erleichtern und neue Therapien und Forschungsprojekte vorzustellen. Das Projekt soll künftig auch die Entwicklung pädiatrischer und Krebsmedikamente unterstützten, da 80% seltener Erkrankungen bereits im Kindesalter auftreten.
