Ganar la lucha contra las enfermedades raras
Las autoridades sanitarias de algunas partes de Europa y del resto del mundo no siempre cuentan con la preparación adecuada para hacer frente a enfermedades raras. El proyecto financiado con fondos europeos Orphanplatform tenía el propósito de poner remedio a estas deficiencias. Para ellos los responsables desarrollaron un servicio de información en Internet llamado Orphanet y dedicado a la investigación sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos, por Estado miembro y también en el conjunto de la Unión Europea. El proyecto promovió la inclusión de pacientes en la investigación clínica, formó una base de datos de proyectos científicos pertinentes, brindó apoyo a científicos dedicados a este ámbito y organizó un taller al que acudieron diversas partes interesadas. En su fase inicial, el equipo de Orphanplatform se aplicó a ampliar los servicios prestados en 11 países europeos no pertenecientes a la UE de los 25. Facilitó a todos los interesados el acceso a investigaciones en este campo, para lo cual se crearon bases de datos de proyectos de investigación y agencias financiadoras que se incluyeron en el directorio de Orphanet. Asimismo, el equipo del proyecto puso en marcha un mecanismo en línea destinado a que los pacientes puedan informarse acerca de proyectos de investigación clínica relacionados con su enfermedad, de tal manera que puedan participar en ellos si lo desean. Se trata de un sitio web plurilingüe en el que los pacientes pueden inscribirse como voluntarios para participar en ensayos clínicos, una iniciativa que puede contribuir a salvar vidas. Otro logro destacable fue la recopilación de proyectos de investigación necesitados de la ayuda de empresas privadas (establecidas o incipientes) para desarrollar nuevas técnicas o productos relevantes. Esto fue posible gracias a un portal exclusivo, llamado OrphanXchange, que se vinculó a la base de datos de Orphanet. Por último, el equipo de Orphanplatform organizó en 2005 un taller en Londres (Reino Unido) con el propósito de intercambiar opiniones, analizar el desarrollo de terapias e identificar proyectos de investigación que se encontraran en fases avanzadas. Este proyecto supondrá un impulso al desarrollo de medicamentos pediátricos y contra el cáncer, una perspectiva relevante habida cuenta de que el 80 % de las enfermedades raras aparecen en la infancia.
