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Advances in Small Trials dEsign for Regulatory Innovation and eXcellence

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Avances en el diseño de ensayos clínicos sobre enfermedades raras

Se calcula que en Europa hay treinta millones de personas que padecen alguna enfermedad rara, es decir, que afecte a menos de cinco de cada diez mil personas. El proyecto ASTERIX se dedicó a estudiar las limitaciones de los ensayos clínicos centrados en esas enfermedades, con el objetivo de agilizar la puesta en práctica de terapias novedosas.

Salud

En la actualidad se conocen más de seis mil enfermedades raras que causan efectos crónicos y discapacitantes. De los numerosos fármacos nuevos en proceso de desarrollo y que reciben la consideración de medicamentos huérfanos, solo un porcentaje reducido llega a comercializarse. Esto pone de manifiesto la necesidad de replantearse el método de diseño de los ensayos clínicos sobre enfermedades raras, teniendo en cuenta las inevitables restricciones que existen con respecto al tamaño de las muestras. Los ensayos controlados aleatorios son el método habitual para comprobar la eficacia, la seguridad y la relación entre los beneficios y los riesgos de todo tratamiento nuevo. La metodología estadística en vigor está pensada principalmente para estudios de poblaciones grandes. En el caso de las enfermedades raras, no es posible aumentar el número de pacientes que participan en los ensayos, entre otros motivos, por estar muy esparcidos geográficamente hablando. Además, el número reducido de pacientes limita los tratamientos que se pueden estudiar para una misma enfermedad. Dado que la metodología estadística clásica puede pasar por alto los efectos de un tratamiento en grupos reducidos, hay una necesidad imperiosa de adaptar las metodologías más innovadoras a las necesidades específicas de los ensayos clínicos dedicados a enfermedades raras. Con el fin de mejorar el diseño de los ensayos clínicos con poblaciones pequeñas, los responsables del proyecto financiado con fondos europeos ASTERIX propusieron una serie exhaustiva de mejoras. Entre ellas figuran métodos para conjugar datos observacionales y clínicos, la adaptación de métodos estadísticos eficaces a grupos reducidos, la definición de criterios de evaluación clínica innovadores y la determinación del grado de pruebas empíricas necesarias. El objetivo en última instancia era proponer metodologías innovadoras de diseño estadístico que permitieran un desarrollo clínico más fiable de tratamientos para enfermedades raras. Una propuesta singular para el diseño de ensayos clínicos El consorcio responsable pretendía conformar un marco consistente para la realización de ensayos fiables y eficaces sobre enfermedades raras. Una meta fundamental de ASTERIX era crear un puente entre el desarrollo a nivel teórico y la aplicación en la práctica. En consecuencia, las entidades asociadas se centraron en los usuarios finales y pusieron a prueba la aceptabilidad de los métodos desde las perspectivas de los organismos reguladores y de los pacientes. Esta era la única manera de facilitar la adopción de las recomendaciones en la práctica diaria. «Un elemento excepcional de nuestro proyecto fue que los pacientes participaron directamente en el proceso, y que sus indicaciones se tuvieron en cuenta en la orientación de los proyectos, por ejemplo, la definición de criterios de evaluación clínica novedosos», informó el profesor Kit Roes, coordinador del proyecto. La idea era mostrar con mayor claridad las consecuencias de ofrecer un tratamiento con más rapidez y proponer mejoras a efectos normativos. Con ese propósito, los investigadores evaluaron diversos métodos en el marco de programas reales de desarrollo de fármacos pensados para enfermedades raras. Se consiguieron avances metodológicos gracias a un acercamiento nuevo a nociones convencionales como la aleatorización y también creando métodos nuevos. Aquí cabe mencionar la integración de indicios factuales basados en múltiples criterios de evaluación clínica, ensayos eficaces con múltiples ramas para investigar diversos tratamientos a la vez, y el aprovechamiento de información anterior para aumentar los datos factuales. Una nueva época en los ensayos sobre enfermedades raras Sin duda, los progresos metodológicos ayudarán en el diseño y el análisis de los ensayos clínicos, lo cual dará lugar a estudios más fiables. ASTERIX siguió un enfoque integrador de metodología ya existente y de nueva creación que mejorará la potencia estadística del diseño de ensayos clínicos en poblaciones reducidas. No hay duda de que su aplicación aumentará la fiabilidad de los resultados de los ensayos clínicos y, de esa manera, agilizará la disponibilidad de tratamientos de verdadera utilidad para los pacientes que los necesitan. «La validación de los métodos desde la perspectiva normativa facilitará la adopción de nuevas metodologías por parte de quienes toman las decisiones y, de esa manera, reducirá la incertidumbre en cuanto al desenlace de la solicitud de licencia», añadió el profesor Roes. Si las decisiones en cuanto a la concesión de licencias fueran más previsibles, las empresas podrían invertir y comercializar más rápido terapias novedosas, ofreciendo así acceso a tratamientos de gran calidad a precios asequibles a quienes padecen enfermedades raras. El profesor Roes considera como prioridad para el futuro «estimular la búsqueda y la aplicación de tratamientos para estas enfermedades tan dañinas y desatendidas por la mayoría». No cabe duda de que los resultados de ASTERIX nos acercan un poco más a la realización de estudios clínicos más eficaces.

Palabras clave

ASTERIX, ensayo clínico, enfermedad rara, metodología estadística

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