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Empieza el primer ensayo de terapia génica para la ceguera

El primer ensayo clínico a nivel mundial para tratar la ceguera infantil con terapia génica ya está en marcha en el Reino Unido. Este ensayo, financiado parcialmente por la UE, implica a adultos y a niños que sufren una enfermedad hereditaria en la retina denominada amaurosi...

El primer ensayo clínico a nivel mundial para tratar la ceguera infantil con terapia génica ya está en marcha en el Reino Unido. Este ensayo, financiado parcialmente por la UE, implica a adultos y a niños que sufren una enfermedad hereditaria en la retina denominada amaurosis congénita de Leber. Esta enfermedad es causada por una mutación del gen llamado RPE65, que controla la producción de una enzima responsable de reciclar el retinol, un elemento químico necesario para captar la luz. Si el retinol no se recicla correctamente, las células fotosensibles del ojo se quedan sin retinol y dejan de actuar. Los pacientes que padecen esta afección sufren una pérdida grave de visión desde una edad muy temprana. Actualmente no existe ningún tratamiento efectivo. «Llevamos casi quince años desarrollando terapias génicas para enfermedades oculares, pero hasta ahora hemos evaluado la tecnología sólo en el laboratorio», afirma Robin Ali, que encabeza el equipo que realiza el ensayo. «Hacer este ensayo por primera vez en pacientes es muy importante y emocionante; representa un gran paso hacia el afianzamiento de la genoterapia para tratar muchos tipos de afecciones oculares.» En el nuevo tratamiento, los cirujanos aplican versiones sanas del gen a la retina, desde donde se introducen a las células mediante un virus inofensivo diseñado específicamente y que se conoce como vector. Una vez dentro, los genes sanos deben empezar a producir correctamente la enzima que recicla el retinol y restaurar la función de las células fotosensibles. El equipo que lleva a cabo los ensayos cuenta con investigadores del Moorfields Eye Hospital y del Instituto de Oftalmología del University College London. Los primeros ensayos de este tratamiento en perros han mostrado que resulta efectivo tanto para la mejora como para la conservación de la visión. El ensayo actual está concebido para probar la seguridad y la eficacia del tratamiento en seres humanos. Las primeras operaciones ya han sido llevadas a cabo en adultos jóvenes que desarrollaron esta afección cuando eran niños, pero los investigadores advierten de que no se sabrán los resultados hasta dentro de un tiempo. A la larga, los investigadores esperan obtener los mejores resultados en pacientes jóvenes, ya que estos serán tratados cuando la enfermedad todavía se encuentre en sus primeras fases. «Podríamos contar con algunos indicios de los resultados de los ensayos dentro de unos meses. Sin embargo, los pacientes tendrán que ser objeto de seguimiento para evaluar los efectos del tratamiento a largo plazo», comentó el especialista en la retina, Tony Moore, que participa en el ensayo. «Todavía pasarán muchos meses hasta que veamos el panorama completo.»

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