Allererster Test für eine Gentherapie gegen Blindheit gestartet
Im Vereinigten Königreich wurde der erste klinische Test der Welt für die Behandlung von Blindheit in der Kindheit durch Gentherapie gestartet. An dem Test, der teilweise von der EU finanziert wurde, nehmen Erwachsene und Kinder teil, die an einer erblichen Netzhauterkrankung namens Lebersche kongenitale Amaurose (Leber Amaurosis congenita - LCA) leiden. Die Krankheit entsteht durch eine Mutation in dem Gen RPE65. Dieses kontrolliert die Produktion eines Enzyms, das für die Rückgewinnung von Retinol verantwortlich ist, eines für das Einfangen von Licht notwendigen Stoffes. Wenn das Retinol nicht richtig wiederaufbereitet wird, versiegt die Versorgung der lichtempfindlichen Zellen des Auges, die dann ihre Funktion einstellen. Patienten mit dieser Krankheit leiden von einem sehr jungen Alter an unter ernsten Sehbehinderungen. Zurzeit existiert keine wirksame Behandlung gegen dieses Leiden. "Seit fast 15 Jahren entwickeln wir nun Gentherapien für Augenkrankheiten, aber bisher haben wir die Technologie nur im Labor untersucht", sagte Professor Robin Ali, der das den Test durchführende Team leitet. "Erstmalige Tests an Patienten sind sehr wichtig und aufregend und stellen einen großen Schritt in der Entwicklung von Gentherapien für die Behandlung vieler verschiedener Augenerkrankungen dar." Bei der neuen Behandlung setzten Chirurgen gesunde Gene in die Netzhaut ein, von wo sie durch einen speziell entwickelten harmlosen Virus, einem sogenannten Vektor, in die Zellen transportiert werden. Wenn die gesunden Gene dort angelangt sind, sollten sie das Retinol aufarbeitende Enzym richtig produzieren und die Funktion der lichtempfindlichen Zellen wiederherstellen. Das Team, das den Test durchführt, besteht aus Forschern von der Moorfields Augenklinik und vom Institut für Augenheilkunde des University Colleges London. Frühere Tests der Behandlung an Hunden haben gezeigt, dass die Therapie sowohl bei der Verbesserung als auch bei der Bewahrung der Sehkraft wirkt. Der jetzige Test wurde entwickelt, um zu prüfen, wie sicher und wie wirksam die Behandlung bei Menschen ist. Die ersten Operationen wurden bereits bei jungen Erwachsenen durchgeführt, die schon in der Kindheit erkrankt sind. Die Forscher warnen allerdings, dass es eine Weile dauern kann, bis die Ergebnisse bekannt sind. Auf lange Sicht erwarten die Forscher die besten Ergebnisse bei jüngeren Patienten, wenn die Krankheit in einem früheren Stadium behandelt wird. "Einige Hinweise auf die Ergebnisse des Tests werden vielleicht in ein paar Monaten zu Verfügung stehen. Allerdings müssen die Testpersonen weiter beobachtet werden, um den langfristigen Effekt der Behandlung zu bemessen", erklärte Netzhautspezialist Professor Tony Moore, der an dem Test beteiligt ist. "Es wird viele Monate dauern, bis wir ein vollständiges Bild haben."
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