La thérapie génique plus sûre grâce à une nouvelle technologie
Des chercheurs financés par l'UE ont développé une nouvelle méthode non virale permettant d'introduire des gènes dans les cellules vivantes. Cette technique permet d'éviter les effets secondaires tels que le cancer, qui apparaît lorsque l'on utilise les virus pour introduire des gènes dans une cellule. Les scientifiques espèrent que leur découverte «simplifiera la façon dont la thérapie génique est pratiquée, améliorera son degré de sûreté et réduira son coût». Les résultats, publiés dans la revue Nature Genetics, ont été financés par les projets JUMPY («Transposon-based strategies for functional genomic analyses in Xenopus tropicalis, a vertebrate model system for developmental and biomedical research»), INTHER («Development and application of transposons and site-specific integration technologies as non-viral gene delivery methods for ex vivo gene-based therapies») et PERSIST («Persisting transgenesis»). La thérapie génique s'appuie sur l'insertion de gènes dans les cellules du patient. Cette technique se révèle efficace dans le traitement de nombreuses maladies qui seraient intraitables sans cette manipulation. On l'utilise pour les maladies dites héréditaires (lorsqu'un gène sain est utilisé pour remplacer un gène malade dont le patient aurait hérité), ainsi que pour certaines maladies cardiaques et cérébrales. Une bonne technique de thérapie génique possède trois caractéristiques: les gènes thérapeutiques doivent être introduits dans les bonnes cellules; les gènes doivent rester actifs dans l'organisme pour une longue durée; et tout effet secondaire doit être minimisé. À l'heure actuelle, les virus sont souvent utilisés comme vecteurs pour le transport de gènes dans les cellules cibles. Toutefois, cette approche est associée à un certain nombre d'effets secondaires, notamment des inflammations et même le développement d'un cancer. En outre, le développement des vecteurs viraux pour une utilisation dans des tests cliniques est souvent entravé par des problèmes techniques et de réglementation. Dans cette dernière étude, des scientifiques se sont tournés vers un «contrebandier» génétique naturel, le transposon. Les transposons sont des séquences d'ADN capables de se découper et de se coller sur un autre ADN. Les chercheurs ont développé un transposon très actif capable de transporter un gène thérapeutique directement dans une cellule cible et de l'intégrer dans l'ADN hôte. «Nous sommes parvenus à démontrer pour la première fois qu'il est désormais possible d'introduire des gènes dans des cellules souches de manière efficace», commente Marinee Chuah de l'institut flamand de biotechnologie (VIB) en Belgique. «Nombre de groupes ont tenté d'y parvenir pendant des années, mais en vain. Nous sommes heureux d'avoir surmonté cet obstacle», a ajouté son collègue Thierry Vandendriessche. Les chercheurs cherchent désormais à perfectionner et à tester leur nouvelle technologie pour l'utiliser dans le cadre de maladies spécifiques telles que le cancer et les problèmes génétiques. Le projet JUMPY a reçu un financement de 1 183 220 euros au titre de la ligne budgétaire «Qualité de la vie et gestion des ressources du vivant» du cinquième programme-cadre (5e PC), le projet INTHER un financement de 2 800 000 euros au titre du domaine thématique «Sciences de la vie, génomique et biotechnologie pour la santé» du sixième programme-cadre (6e PC) et le projet PERSIST un financement de 11 181 411 euros au titre du thème Santé du septième programme-cadre (7e PC).