Nowa technologia może zapewnić bezpieczniejszą terapię genową

Naukowcy, których badania finansowane są ze środków unijnych, opracowali nowy, niewirusowy sposób wprowadzania genów do komórki. Technika wydaje się być wolna od skutków ubocznych, takich jak nowotwór, które mogą wystąpić, kiedy wirusy są wykorzystywane do przemycania genów do...

Naukowcy, których badania finansowane są ze środków unijnych, opracowali nowy, niewirusowy sposób wprowadzania genów do komórki. Technika wydaje się być wolna od skutków ubocznych, takich jak nowotwór, które mogą wystąpić, kiedy wirusy są wykorzystywane do przemycania genów do komórki. Naukowcy mają nadzieję, że odkrycie "uprości sposób prowadzenia terapii genowej, zwiększy jej ogólne bezpieczeństwo i obniży koszty".

Badania, których wyniki opublikowano w czasopiśmie Nature Genetics, uzyskały wsparcie z finansowanych ze środków unijnych projektów JUMPY (Strategie oparte na transpozycji do funkcjonalnych analiz genomicznych Xenopus tropicalis - modelowego kręgowca na potrzeby badań rozwojowych i biomedycznych), INTHER (Opracowanie i zastosowanie integracyjnych technologii transpozycyjnych i miejscowych jako niewirusowych metod przenoszenia genów na potrzeby terapii genowych ex vivo) oraz PERSIST (Trwała transgeneza).

Terapia genowa, która polega na wprowadzeniu genów do komórek pacjenta, okazała się skuteczna w leczeniu wielu chorób, które inaczej byłyby nieuleczalne. Można ją wykorzystywać do leczenia chorób dziedzicznych (wówczas zdrowy gen jest wykorzystywany do zastąpienia wadliwego, odziedziczonego przez pacjenta) oraz chorób serca i mózgu.

Dobra technika terapii genowej charakteryzuje się trzema cechami: lecznicze geny powinny być przenoszone do odpowiednich komórek, muszą pozostawać aktywne w organizmie pacjenta przez długi czas, a wszelkie niepożądane skutki uboczne powinny być zminimalizowane.

Obecnie do przenoszenia genów do komórki docelowej często wykorzystuje się wirusy. Jednakże takie podejście wiąże się z licznymi skutkami ubocznymi, w tym z zapaleniem, a nawet pojawieniem się nowotworu. Co więcej, prace nad wektorami wirusowymi do badań klinicznych często napotykają na przeszkody natury technicznej i prawnej.

W ramach ostatnich badań naukowcy zainteresowali się naturalnymi przemytnikami genów - transpozonami. Transpozony to naturalnie występujące sekwencje DNA, które posiadają zdolność odcięcia się i wklejenia do obcego DNA.

Naukowcy opracowali wysokoaktywny transpozon, który jest w stanie przenieść leczniczy gen do komórki docelowej i wbudować go do DNA gospodarza.

"Po raz pierwszy pokazujemy, że możliwe jest obecnie skuteczne przenoszenie genów do komórek macierzystych, zwłaszcza do komórek układu immunologicznego, za pomocą niewirusowej metody przenoszenia genów" - zauważyła Marinee Chuah z Flandryjskiego Instytutu Biotechnologii (VIB) w Belgii.

"Wiele zespołów próbowało tego dokonać przez lata, ale bezskutecznie. Cieszymy się, że mogliśmy teraz pokonać tę przeszkodę" - dodaje jej kolega, Thierry Vandendriessche.

Naukowcy doskonalą i testują obecnie nowo odkrytą technologię pod kątem leczenia konkretnych chorób, w tym raka i chorób genetycznych.

Projekt JUMPY otrzymał 1.183.220 EUR z budżetu "Jakość życia i zarządzanie żywymi zasobami" Piątego Programu Ramowego (5PR), projekt INTHER otrzymał 2.800.000 EUR z tematu "Nauki o życiu, genomika i biotechnologia na rzecz zdrowia" Szóstego Programu Ramowego (6PR), a projekt PERSIST otrzymał 11.181.411 EUR z tematu "Zdrowie" Siódmego Programu Ramowego (7PR).