Le projet NEUROSTEMCELL fait progresser la recherche sur la thérapie par cellules souches
Une coopération solide entre chercheurs expérimentaux et cliniques permettra d'optimiser les perspectives des essais cliniques en thérapie par cellules souches pour les maladies neurodégénératives telles que les maladies de Huntington et de Parkinson. Le projet NEUROSTEMCELL («European consortium for stem cell therapy for neurodegenerative disease») contribue à cet effort et engendre déjà des résultats positifs. Il est soutenu à hauteur de 11,9 millions d'euros au titre du domaine thématique «Santé» du septième programme-cadre de l'UE (7e PC). Les maladies de Huntington et de Parkinson sont déclenchées par une dégénération de types spécifiques de neurones cérébraux: dans le cas de Huntington, il s'agit de neurones striataux et des neurones dopaminergiques dans le cas de la maladie de Parkinson. Dirigé par le professeur Elena Cattaneo de l'Universitá degli Studi di Milano en Italie, le consortium NEUROSTEMCELL comprend 13 institutions de recherche et 3 PME (petites et moyennes entreprises) de 6 États membres de l'UE ainsi que des États-Unis. Le développement sûr et validé de cellules et de réactifs de niveau clinique (notamment pour la transplantation de neurones striataux et dopaminergiques sur des patients) à utiliser dans des essais cliniques et éventuellement dans la découverte de nouveaux médicaments est l'objectif principal du projet. Ces travaux sont intéressants pour l'équipe mais également pour l'Europe. Dans leur dernier développement, l'équipe NEUROSTEMCELL a conçu une stratégie innovante pour la transformation efficace de cellules souches pluripotentes (CSP) dans des neurones producteurs de dopamine. Ces neurones peuvent être implantés dans des modèles animaux où ils présentent une performance solide en établissant de nouvelles connexions et en parvenant à assurer une survie à long terme. Ainsi, ce type de progrès dans l'utilisation de CSP permettra le développement de nouvelles thérapies pour les maladies neurodégénératives. Les partenaires du projet expliquent que les questions réglementaires, éthiques et sociétales associées à l'utilisation des cellules souches en thérapie sont considérées en fonction des progrès réalisés en sciences. L'équipe fait remarquer que les maladies de Huntington et de Parkinson sont des maladies candidates idéales pour les thérapies de restauration par cellules souches. La pathologie des deux maladies progresse lentement; elle est caractérisée par une perte préférentielle d'un type de neurones, les neurones épineux GABAergiques dans le cas de la maladie d'Huntington et les neurones mésencéphaliques de dopamine (mesDA) dans le cas de la maladie de Parkinson. La stratégie de remplacement cellulaire cible la substitution des neurones GABA et mesDA perdus en implantant de nouveaux neurones fonctionnels. Le projet NEUROSTEMCELL cible l'identification et la comparaison systématique des lignées cellules progénitrices avec les caractéristiques les plus favorables pour la différenciation neuronale en mesDA et en GABAérgique striatale. Ces lignées cellulaires sont dérivées de cellules souches embryonnaires (CSE) humaines, de cellules souches neuronales dérivées de CSE ou de cerveau de foetus, de CSP induites (CSPi) ou de progéniteurs neuronaux in vitro à court terme provenant de neurosphères du mésencéphale. L'équipe du projet mène des tests systématiques et rigoureux des cellules candidates dans des modèles animaux appropriés. Elle identifie les procédures et systèmes de sécurité qui permettront d'éliminer complètement les cellules prolifératrices et/ou tumorales des préparations de cellules de greffe. Les chercheurs appliquent également des outils d'imagerie in vivo pour le suivi non invasif de la survie et de la croissance des cellules transplantées, et ils développent des critères, procédures et protocoles pour la fabrication sûre et à grand échelle de cellules souches et de leur descendance à un niveau clinique normalisé. Ils établissent également un stock de cellules sûres, validées et pouvant facilement être dépistées pour l'utilisation clinique, et contribuent au développement de protocoles pour l'utilisation d'essais de phase I sur des patients atteints des maladies de Huntington et de Parkinson. Les critères éthiques et de sécurité sont établis pour orienter l'établissement de thérapies par cellules souches dans le monde clinique, et l'équipe développe également une interface adoptant une stratégie régulatrice spécifique aux produits et ciblée sur la bio-industrie compatible avec la future autorisation commerciale. Enfin, les partenaires du projet offrent des informations aux associations de patients et au public sur les progrès en la matière, et sur la marche à suivre pour garantir le succès. Le partenaire de NEUROSTEMCELL, Lorenz Studer du Sloan-Kettering Institute for Cancer Research Corporation aux États-Unis fait remarquer que les résultats sont encourageants, mais qu'il convient de poursuivre les travaux. «Nous nous préparons à produire des neurones dopaminergique dans des conditions adaptées à l'application clinique», commente le Dr Studer. «Ce processus implique de prudentes adaptations pour la fabrication, la mise à l'échelle et l'application contrôlée des essais. Nous nous attendons à terminer ces études dans les trois à quatre prochaines années, la période minimale nécessaire pour l'initiation d'études sur l'application potentiel sur l'homme. Nous avons la chance d'être le seul partenaire non européen du consortium NEUROSTEMCELL; mon laboratoire bénéficie grandement de l'environnement collaboratif et interactif et cette mission conjointe aide à faire progresser le projet.» Le consortium NEUROSTEMCELL comprend des experts du Danemark, de France, d'Allemagne, d'Italie, de Suède, du Royaume-Uni et des États-Unis.Pour de plus amples informations, consulter: NEUROSTEMCELL: http://www.neurostemcell.org/ Recherche du 7e PC dans le domaine de la santé: http://cordis.europa.eu/fp7/health/
Pays
Allemagne, Danemark, France, Italie, Suède, Royaume-Uni, États-Unis