NEUROSTEMCELL treibt Stammzellentherapieforschung voran
Die Chancen auf erfolgreiche klinische Tests von Stammzellentherapien bei neurodegenerativen Krankheiten wie Morbus Huntington oder Parkinson könnte durch eine enge Zusammenarbeit zwischen experimentellen und klinischen Forschern maximiert werden. Dies ist das Ziel des Projekts NEUROSTEMCELL ("European consortium for stem cell therapy for neurodegenerative disease"), das nun die ersten positiven Ergebnisse verbuchen kann. NEUROSTEMCELL wird unter dem Themenbereich "Gesundheit" des siebten Rahmenprogramms der EU (RP7) mit Mitteln in Höhe von 11,9 Mio. EUR finanziert. Sowohl Huntington, als auch Parkinson werden durch die Degeneration bestimmter Arten von Gehirnneuronen ausgelöst: striatele Neuronen im Falle von Huntington und dopaminerge Neuronen bei Parkinson. Das NEUROSTEMCELL-Konsortium unter der Leitung von Professorin Elena Cattaneo von der Università degli Studi di Milano in Italien umfasst 13 Forschungsinstitute und drei klein- und mittelständische Unternehmen (KMU) aus sechs EU-Mitgliedsstaaten und den Vereinigten Staaten. Ziel ist die Entwicklung von sicheren und validierten Zellen und Reagenzen klinischen Grades (insbesondere für dopaminerge und striatale Neuronen, die Patienten implantiert werden könnten) für die Verwendung in klinischen Versuchen und schlussendlich die Entdeckung neuer Medikamente. Für das Team und auch für Europa erweist sich die Arbeit als fruchtbar. Jüngst entwickelten die Wissenschaftler von NEUROSTEMCELL eine neue Methode zur wirksamen Transformation von menschlichen pluripotenten Stammzellen (PSC) zu Dopamin-produzierenden Neuronen. Diese Neuronen können in Tiere implantiert werden, wo sie eine "solide Leistung" bei der Schaffung neuer Verbindungen und langfristigem Überleben zeigten. Das Ergebnis ist ein Fortschritt bei der Verwendung von PCSs, der zur Entwicklung neuer Therapien für neurodegenerative Krankheiten beitragen wird. Nach Aussage der Projektpartner werden mit der Weiterentwicklung der Wissenschaft regulatorische, ethische und gesellschaftliche Themen in Verbindung mit der Verwendung von Stammzellen zu Therapiezwecken berücksichtigt. Sie halten Morbus Huntington und Parkinson für die idealen Krankheitskandidaten für restaurative Therapien auf der Grundlage von Stammzellen. Die Pathologie beider Krankheiten schreitet nur langsam voran und in beiden Fällen ist dieses Fortschreiten durch den Verlust einer Neuronenart charakterisiert: bei Huntington sind es die mittelgroßen, stacheligen GABAergenen Neuronen und bei Parkinson die mesenzephalischen dopaminergen (mesDA) Neuronen. Bei der Zellersatzstrategie werden verlorene GABA- und mesDA-Neuronen durch neue, funktionierende Zellen ersetzt. Ziel des NEUROSTEMCELL-Projekts ist die Identifikation und der systematische Vergleich von Progenitorzelllinien mit den vorteilhaftesten Eigenschaften für die neuronale Differentiation von mesDA und striatalen GABAergenen. Diese werden entweder direkt aus menschlichen embryonalen Stammzellen (ES) produziert, oder aus neuronalen Stammzellen (NS) aus ES-Zellen oder fetalem Gehirn, aus induzierten pluripotenten Stammzellen oder aus in-vitro kurzfristig erweiterte neurale Progenitor-Zellen aus dem ventralen Mittelhirn , gewachsen als Neurosphären (VMN, ventrale Mittelhirn-Neurosphären). Die herausragendsten Zellkandidaten testet das Projektteam sorgfältig und systematisch an Tiermodellen. Die Partner identifizieren Verfahren und Sicherheitssysteme, mit Hilfe derer sie die wuchernden und/oder tumorbildenden Zellen aus den Körpergewebezellen eliminieren können. Darüber hinaus verwenden sie in-vivo-Bildgebungsverfahren für die nichtinvasive Überwachung der Überlebens- und Wachstumsrate der Körpergewebezellen und entwickeln Kriterien, Verfahren und Protokolle für die reproduzierbare, sichere und großflächige Herstellung von Stammzellen und ihrer Nachkommen auf einem Standard klinischen Grades. Ferner schafft das Team einen Vorrat an validierten, sicheren und zurückverfolgbaren Zellen für die klinische Anwendung und entwickelt klinische Protokolle für die Verwendung in Phase-I-Versuchen an Huntington- und Parkinson-Patienten. Ethik- und Sicherheitskriterien für die Durchführung von Stammzellentherapien in Kliniken werden erstellt und eine Schnittstelle mit der Bioindustrie entwickelt sowie eine produktspezifische Regulationsstrategie, die mit einer zukünftigen Vertriebsgenehmigung kompatibel ist. Und schlussendlich liefern die Projektpartner von NEUROSTEMCELL Informationen für Patientengruppen wie Laien gleichermaßen über Fortschritte auf dem Gebiet und welche Schritte unternommen werden, um den Erfolg zu gewährleisten. Lorenz Studer von der Sloan-Kettering-Institute for Cancer Research Cooperation in den Vereinigten Staaten und Partner des NEUROSTEMCELL-Projekts betont, dass die bisherigen Ergebnisse zwar vielversprechend sind, doch noch mehr Arbeit vonnöten ist. "Wir bereiten uns nun darauf vor, dopamigerge Zellen unter Bedingungen zu produzieren, die für die klinische Verwendung geeignet wären", so Dr. Studer. "Der Prozess beinhaltet sorgsame Anpassungen in der Zellherstellung, Scale-up sowie Sicherheitstests. Wir erwarten, diese Studien in den nächsten drei bis vier Jahren beenden zu können und damit im Mindestzeitrahmen, der für den möglichen Beginn von Studien an menschlichen Patienten gefordert wird. Wir haben das Glück, das einzige nicht-EU-Mitglied bei NEUROSTEMCELL zu sein... Mein Labor hat erheblich von der Zusammenarbeit und der Interaktion profitiert und durch die gemeinsame Aufgabe konnte das Projekt vorangetrieben werden." Das NEUROSTEMCELL-Konsortium besteht aus Experten aus Dänemark, Frankreich, Deutschland, Italien, Schweden, dem Vereinigten Königreich und den Vereinigten Staaten.Weitere Informationen erhalten Sie hier: NEUROSTEMCELL: http://www.neurostemcell.org/ FP7 Research in Health: http://cordis.europa.eu/fp7/health/
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