NEUROSTEMCELL posuwa naprzód badania nad terapią komórkami macierzystymi
Maksymalizacja szans na udane testy kliniczne terapii chorób neurozwyrodnieniowych, takich jak choroba Huntingtona i Parkinsona, za pomocą komórek macierzystych jest możliwa poprzez ścisłą współpracę naukowców eksperymentalnych i klinicznych. W ramach projektu NEUROSTEMCELL (Europejskie konsorcjum na rzecz leczenia chorób neurozwyrodnieniowych za pomocą komórek macierzystych) prowadzone są takie prace, które już przynoszą pozytywne wyniki. NEUROSTEMCELL uzyskał wsparcie na kwotę 11,9 mln EUR z tematu "Zdrowie" Siódmego Programu Ramowego (7PR) UE. Zarówno choroba Huntingtona, jak i choroba Parkinsona są wywoływane przez zwyrodnienie konkretnych typów neuronów mózgowych - neuronów prążkowia w chorobie Huntingtona i neuronów dopaminergicznych w chorobie Parkinsona. Pracujące pod kierunkiem profesor Eleny Cattaneo z Università degli Studi di Milano we Włoszech konsorcjum NEUROSTEMCELL składa się z 13 instytutów badawczych oraz 3 małych i średnich przedsiębiorstw (MŚP) z 6 państw członkowskich UE i USA. Ostatecznym celem jest opracowanie bezpiecznych, zatwierdzonych komórek i odczynników klinicznych (w szczególności dla neuronów dopaminergicznych i neuronów prążkowia, które mogą być przeszczepiane pacjentom) do wykorzystania w testach klinicznych i ostatecznie również w pracach nad nowymi lekami. Prace te okazują się owocne tak dla zespołu, jak i Europy. W ramach ostatniego osiągnięcia zespół NEUROSTEMCELL stworzył nową strategię efektywnej transformacji pluripotencjalnych komórek macierzystych człowieka (PSC) w neurony wytwarzające dopaminę. Neurony można wszczepić zwierzętom, gdzie osiągają "solidne wyniki" pod względem ustanawiania nowych połączeń i długoterminowego przetrwania. Wynikiem jest postęp w zastosowaniu PSC, co pomaga w opracowywaniu nowych metod leczenia chorób neurozwyrodnieniowych. Partnerzy projektu twierdzą, że kwestie regulacyjne, etyczne i społeczne powiązane ze stosowaniem komórek macierzystych w terapii są uwzględniane wraz z postępem nauki od laboratorium do łóżka chorego. Zespół wskazuje, że choroby Huntingtona i Parkinsona są idealnymi kandydatami na wzmacniające terapie oparte na komórkach macierzystych. Patologia obydwu chorób postępuje wolno i charakteryzuje się preferencyjną utratą jednego typu neuronów, średnich GABA-ergicznych neuronów kolczastych w chorobie Huntingtona i neuronów dopaminowych śródmózgowia (mesDA) w chorobie Parkinsona. Strategia wymiany komórek jest ukierunkowana na zastąpienie utraconych neuronów GABA i mesDA implantami nowych, funkcjonalnych komórek. Projekt NEUROSTEMCELL stawia sobie za cel identyfikację i systematyczne porównanie linii komórek prekursorowych z najkorzystniejszymi parametrami różnicowania neuronów mesDA i GABA-ergicznych prążkowia. Te linie komórek otrzymywane są bądź z embrionalnych komórek macierzystych (ES) człowieka, z macierzystych komórek nerwowych (NS) pochodzących z komórek ES lub z mózgu płodu, z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPS), bądź z krótkotrwale rozprężonych progenitorów neuronalnych in vitro z części brzusznej śródmózgowia, wykształconych jako neurosfery (VMN, neurosfery części brzusznej śródmózgowia). Zespół przeprowadza wnikliwe i systematyczne testy najlepszych komórek-kandydatek na odpowiednich modelach zwierzęcych. Partnerzy identyfikują procedury i systemy zabezpieczeń, które umożliwią całkowitą eliminację komórek proliferacyjnych i/lub onkogennych z preparatów przeszczepianych komórek. Wykorzystują również narzędzia do obrazowania in vivo w celu nieinwazyjnego monitoringu przetrwania i rozwoju przeszczepionych komórek, a także opracowują kryteria, procedury i protokoły odtwarzalnego i bezpiecznego wytwarzania na dużą skalę komórek macierzystych i ich potomstwa w standardzie klinicznym. Zespół buduje również bank zatwierdzonych, bezpiecznych i identyfikowalnych komórek do zastosowań klinicznych oraz opracowuje protokoły kliniczne do wykorzystania w testach fazy I u osób cierpiących na choroby Huntingtona i Parkinsona. Ustalane są kryteria dotyczące etyki i bezpieczeństwa obowiązujące we wdrażaniu terapii komórkami macierzystymi w warunkach klinicznych oraz opracowywana jest wspólna płaszczyzna między biotechnologią a strategią regulacyjną stosowaną wobec produktu, która jest kompatybilna z przyszłymi procedurami dopuszczenia na rynek. I wreszcie partnerzy NEUROSTEMCELL dostarczają informacji zarówno grupom pacjentów, jak i innym zainteresowanym osobom o postępach w tej dziedzinie oraz krokach, jakie zostaną podjęte w celu zapewnienia sukcesu. Lorenz Studer z Instytut Korporacji Badań Onkologicznych Sloan-Kettering w USA, partner NEUROSTEMCELL, zauważa, że chociaż wyniki są zachęcające, to nieodzowne są dalsze prace. "Przygotowujemy się do wytwarzania komórek dopaminergicznych w warunkach odpowiednich do zastosowań klinicznych" - mówi dr Studer. "Proces obejmuje skrupulatną adaptację w produkcji komórek, skalowalności i testach bezpieczeństwa. Spodziewamy się zakończenia prac badawczych w ciągu kolejnych trzech do czterech lat, co stanowi minimalne, wymagane ramy czasowe do potencjalnego zapoczątkowania badań na ludziach. Mamy szczęście być jedynym członkiem NEUROSTEMCELL spoza UE... Moje laboratorium odniosło ogromne korzyści ze współpracy i interaktywnego środowiska, a wspólna misja pomogła posunąć projekt naprzód." W skład konsorcjum NEUROSTEMCELL weszli eksperci z Danii, Francji, Niemiec, Szwecji, USA, Wlk. Brytanii i Włoch.Więcej informacji: NEUROSTEMCELL: http://www.neurostemcell.org/ Medyczne badania naukowe w 7PR: http://cordis.europa.eu/fp7/health/
Kraje
Niemcy, Dania, Francja, Włochy, Szwecja, Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone