Una cura basada en la terapia celular para la diabetes de tipo 1
De los 415 millones de casos de diabetes en el mundo, el 5 % son tipificados como diabetes de tipo 1 (DT1). La DT1 es una enfermedad incurable provocada por la destrucción autoinmunitaria de las células productoras de insulina del páncreas y su prevalencia aumenta a un ritmo del 4 % anual. Teniendo en cuenta estos datos epidemiológicos estremecedores, muchas iniciativas trabajan en pos de desarrollar una terapia celular para la DT1 que reemplaza las células beta destruidas con células exógenas. El proyecto financiado con fondos europeos LSFM4LIFE es una de estas iniciativas y se propone desarrollar un proceso de laboratorio para la fabricación en serie de cultivos celulares tridimensionales de células productoras de insulina. Francesco Pampaloni, director científico y coordinador del proyecto LSFM4LIFE, comenta: «Hoy en día, el tratamiento de la DT1 consiste en la inyección diaria de insulina. Si bien la insulina ayuda a los pacientes con DT1 a proseguir con su quehacer diario, este tratamiento tiene limitaciones y, por ello, nos proponemos usar células madre para desarrollar una cura basada en la terapia celular». Pampaloni es científico titular del Instituto Buchmann de Biología Molecular, parte del grupo de Biofísica de la Universidad Goethe de Fráncfort del Meno. Actualmente lidera el grupo de investigación de Biología Celular Tridimensional.
Una fuente de células madre
Idealmente, la terapia celular para la DT1 con células madre funciona de la siguiente manera: Primero, se lleva a cabo una biopsia de células madre adultas del páncreas de un donante vivo. Después, estas células se cultivan en grandes cantidades en biorreactores siguiendo procesos biotecnológicos industriales. El número de células producidas es suficiente para tratar a muchos pacientes con DT1. Las células madre se diferencian en células beta productoras de insulina y se trasplantan al paciente. Una vez trasplantadas, las células reaccionan a la concentración de glucosa en sangre y suministran la cantidad necesaria de insulina. El proyecto LSFM4LIFE está volcado en el desarrollo de un proceso eficiente para obtener las células madre pancreáticas necesarias. Según el proyecto, los organoides de páncreas humano son una de las fuentes más propicias de células madre pancreáticas para la terapia celular de la DT1. A fin de desarrollar una terapia celular para la DT1 con organoides de páncreas humano, el proyecto se centró en cuatro pilares: producción, control de calidad, estandarización y conformidad. Pampaloni comenta: «Durante la fase de producción, creamos un banco de células de organoides de páncreas humano para la producción a largo plazo. También nos cercioramos de que los organoides de páncreas humano eran genéticamente estables, es decir, que no se convertirían en un tumor después de ser trasplantados en el receptor, y que podrían ser trasplantados “in vivo” con seguridad». El proyecto llevó a cabo además un análisis y control de calidad de los organoides de páncreas humano mediante el empleo de un microscopio óptico avanzado y, en concreto, de un microscopio de fluorescencia de lámina de luz. Los investigadores desarrollaron una matriz tridimensional totalmente sintética para cultivar organoides de páncreas humano sin utilizar productos de origen animal, un paso necesario para garantizar la seguridad de los pacientes. Es más, el proyecto logró unas buenas prácticas de fabricación para producir organoides de páncreas humanos para ensayos clínicos.
Avances en el estado actual de la tecnología
Según Pampaloni, el proyecto LSFM4LIFE logró avances en el estado actual de la tecnología para desarrollar una cura basada en la terapia celular para la DT1. Y añade: «Estoy orgulloso de haber alcanzado muchos de los pasos necesarios para ofrecer una cura a los pacientes con DT1. Con LSFM4LIFE, logramos los pasos fundamentales necesarios para proporcionar una base sólida para el desarrollo de una terapia para la DT1 a partir de organoides de páncreas humano». Los investigadores trabajan actualmente en el desarrollo de un procedimiento robusto para diferenciar células madre en células beta eficientes que secreten insulina en cantidad suficiente y reaccionen de forma fiable a los cambios en la concentración de glucosa.
Palabras clave
LSFM4LIFE, terapia celular, diabetes de tipo 1, diabetes, insulina, células madre, biología celular tridimensional, organoides de páncreas humano, microscopio óptico, microscopio de fluorescencia de lámina de luz
