Étudier le potentiel pour aider les personnes atteintes d’hémophilie A
Des chercheurs soutenus par le projet HemAcure, financé par l’UE, ont développé une nouvelle thérapie cellulaire pour le traitement de l’hémophilie A sévère, un trouble hémorragique rare causé par des niveaux insuffisants d’une protéine sanguine appelée facteur VIII (FVIII) dans la circulation sanguine. Leurs résultats ont été publiés dans la revue «Molecular Therapy – Methods & Clinical Development». Les traitements actuels de l’hémophilie A reposent sur des perfusions fréquentes de FVIII et ne constituent donc pas une guérison définitive de la maladie. Toutefois, les scientifiques pensent que l’expression à long terme du FVIII dans les cellules endothéliales par le transfert de gène médié par un vecteur lentiviral (VL) constitue un traitement ponctuel prometteur. Au cours des dernières décennies, les lentivirus ont été largement utilisés comme vecteurs d’administration de gènes. Grâce à l’utilisation des VL en thérapie génique, des gènes peuvent être insérés, modifiés ou supprimés dans différentes cellules de mammifères.
Un dispositif de diabète pour le traitement de l’hémophilie A
Soutenue en outre par le projet VANGUARD, financé par l’UE, l’étude entendait déterminer si les cellules endothéliales d’excroissance sanguine corrigées du VL (BOEC) implantées via un dispositif prévascularisé appelé Cell Pouch™ corrigeraient le phénotype hémorragique des souris hémophiles A. Le système Cell Pouch™ avait été précédemment développé par Sernova, partenaire du projet HemAcure, pour le traitement du diabète. Les chercheurs ont découvert que les BOEC de l’hémophilie A corrigées par le VL et transplantées dans Cell Pouch™ sont capables de corriger le phénotype de saignement de la souris, ouvrant de nouvelles voies pour le traitement de la maladie chez l’homme. «Cette nouvelle approche de thérapie génique ex vivo est la première démonstration montrant l’innocuité et la faisabilité de la transplantation de cellules endothéliales d’excroissance sanguine corrigées par les lentivirus (BOEC) dans un dispositif médical implantable utilisant des procédures de type GMP pour le traitement à long terme de l’hémophilie A», a fait remarquer l’auteure principale de l’étude, la Dre Antonia Follenzi de l’Università del Piemonte Orientale, en Italie, dans un article publié sur le site «MarketScreener». «Si cette thérapie réussit dans les futurs essais cliniques, elle pourrait constituer une nouvelle approche thérapeutique importante pour améliorer la qualité de vie des personnes atteintes d’hémophilie A sévère.» Le président et chef de la direction de Sernova, le Dr Philip Toleikis, a ajouté dans le même article: «Cette publication représente environ quatre années de travail dédié par le consortium HemAcure, de la conceptualisation de cette nouvelle approche de traitement à la validation de son potentiel comme option de traitement sûre et à long terme pour les personnes atteintes d’hémophilie A. Le dispositif Cell Pouch™ de Sernova fournit l’environnement requis pour que les cellules transplantées survivent et fonctionnent dans le corps, comme en témoigne la production de FVIII pour améliorer la coagulation du sang, comme l’ont rapporté la Dre Antonia Follenzi et ses collègues.» Le projet HemAcure (Application of combined gene and cell therapy within an implantable therapeutic device for the treatment of severe hemophilia A) a pris fin et a été coordonné par l’hôpital universitaire de Würzburg, en Allemagne. Le projet VANGUARD (New Generation Cell Therapy: Bioartificial Pancreas to Cure Type 1 Diabetes) est coordonné par l’Université de Genève, en Suisse. Pour plus d’informations, veuillez consulter: projet HemAcure site web du projet VANGUARD
Mots‑clés
HemAcure, VANGUARD, hémophilie A, sang, cellule, Cell Pouch™, cellule endothéliale, gène, facteur VIII, FVIII, vecteur lentiviral