Wie kann Hämophilie-A-Betroffenen geholfen werden?
Ein am EU-finanzierten Projekt HemAcure beteiligtes Forschungsteam hat eine neuartige Zelltherapie zur Behandlung von schwerer Hämophilie A entwickelt. Hierbei handelt es sich um eine seltene Gerinnungsstörung, die durch eine unzureichende Konzentration des Blutproteins Faktor VIII (FVIII) im Blutkreislauf verursacht wird. Seine Erkenntnisse wurden in der Fachzeitschrift „Molecular Therapy – Methods & Clinical Development“ veröffentlicht. Derzeit wird Hämophilie A mit regelmäßigen FVIII-Infusionen behandelt, wodurch die Erkrankung jedoch nicht endgültig geheilt wird. Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler glauben, dass sich die langfristige Expression des Blutgerinnungsfaktors VIII in Endothelzellen über einen Gentransfer mittels lentiviraler Vektoren (LV) zur einmaligen Behandlung als vielversprechend erweisen könnte. In den letzten Jahrzehnten kamen Lentiviren umfassend als Vektoren zur Genübertragung zum Einsatz. Werden Lentiviren bei einer Gentherapie genutzt, können Gene in verschiedenen Säugetierzellen eingefügt, modifiziert oder entfernt werden.
Diabetes-Gerät zur Behandlung von Hämophilie A
Die Studie, die zusätzlich durch das EUfinanzierte Projekt VANGUARD unterstützt wurde, sollte herausfinden, ob LV-korrigierte Blut-Endothelzellen (BOEC), die durch ein prävaskularisiertes Gerät namens Cell Pouch™ implantiert wurden, den Blutungsphänotyp von Mäusen mit Hämophilie A korrigieren würden. Das Cell-Pouch-System wurde von Sernova, dem Projektpartner von HemAcure, zur Diabetesbehandlung entwickelt. Die Forschenden fanden heraus, dass mit Cell Pouch™ transplantierte, LV-korrigierte Hämophilie-A-BOEC den Blutungsphänotyp der Mäuse korrigieren können, wodurch sich neue Möglichkeiten für die Behandlung der Erkrankung beim Menschen eröffnen. „Dieser neuartige Ex-vivo-Gentherapie-Ansatz ist der erste Nachweis für die Sicherheit und Durchführbarkeit der Transplantation von lentiviral korrigierten Blut-Endothelzellen in einem implantierbaren Medizinprodukt unter Anwendung GMP-ähnlicher Verfahren für die Langzeitbehandlung von Hämophilie A“, so die Hauptautorin der Studie, Dr. Antonia Follenzi von der Universität Ostpiemont in Italien, in einer auf „MarketScreener“ veröffentlichten Pressemitteilung. „Erweist sich diese Therapie in künftigen klinischen Studien als erfolgreich, könnte aus ihr ein wichtiger neuer therapeutischer Ansatz werden, der Menschen mit schwerer Hämophilie A mehr Lebensqualität verleihen könnte.“ Dr. Philip Toleikis; Präsident und Geschäftsführer von Sernova, fügt in derselben Pressemitteilung hinzu: „Diese Veröffentlichung ist das Ergebnis von rund vier Jahren intensiver Arbeit des HemAcure-Konsortiums, die von der Konzeption dieses neuartigen Behandlungsansatzes bis hin zur Validierung seines Potenzials als sichere und langfristige Therapiemöglichkeit für Menschen mit Hämophilie A reicht. Der Sernova Cell Pouch™ bietet den transplantierten Zellen das erforderliche Umfeld, um im Körper überleben und funktionieren zu können, wie die Produktion von FVIII zur verbesserten Blutgerinnung zeigt, von der Dr. Follenzi und ihr Team berichten.“ Das abgeschlossene Projekt HemAcure (Application of combined gene and cell therapy within an implantable therapeutic device for the treatment of severe hemophilia A) wurde vom Universitätsklinikum Würzburg in Deutschland koordiniert. Das Projekt VANGUARD (New Generation Cell Therapy: Bioartificial Pancreas to Cure Type 1 Diabetes) wird von der Universität Genf in der Schweiz koordiniert. Weitere Informationen: HemAcure-Projekt VANGUARD-Projektwebsite
Schlüsselbegriffe
HemAcure, VANGUARD, Hämophilie A, Blut, Zelle, Cell Pouch™, Endothelzelle, Gen, Faktor VIII, FVIII, lentiviraler Vektor