Esplorare la possibilità di aiutare i malati di emofilia A
I ricercatori supportati dal progetto HemAcure, finanziato dall’UE, hanno sviluppato una nuova terapia cellulare per il trattamento dell’emofilia A grave, un raro disordine emorragico causato da livelli insufficienti di una proteina del sangue chiamata fattore VIII (FVIII) nel flusso sanguigno. I risultati sono stati pubblicati nella rivista «Molecular Therapy – Methods & Clinical Development». Gli attuali trattamenti per l’emofilia A si basano su frequenti infusioni di FVIII e non rappresentano quindi una cura definitiva per la malattia. Gli scienziati ritengono tuttavia che l’espressione a lungo termine di FVIII nelle cellule endoteliali attraverso il trasferimento genico mediato da un vettore lentivirale sia promettente come trattamento una tantum. Negli ultimi decenni, i lentivirus sono stati ampiamente utilizzati come vettori di trasferimento genico. Utilizzando i vettori lentivirali nella terapia genica, i geni possono essere inseriti, modificati o eliminati in varie cellule di mammifero.
Trattare l’emofilia A con un dispositivo sviluppato per il diabete
Sostenuto anche dal progetto VANGUARD, finanziato dall’UE, lo studio ha cercato di stabilire se le cellule endoteliali prodotte dal sangue corrette con vettori lentivirali, impiantate attraverso un dispositivo prevascolarizzato chiamato Cell Pouch™, possano correggere il fenotipo emorragico dei topi affetti da emofilia A. Il sistema Cell Pouch™ era stato precedentemente sviluppato da Sernova, partner del progetto HemAcure, per il trattamento del diabete. I ricercatori hanno scoperto che le cellule endoteliali prodotte dal sangue con emofilia A corrette con vettori lentivirali impiantate mediante Cell Pouch™ sono in grado di correggere il fenotipo emorragico dei topi, aprendo nuove strade per il trattamento della malattia nell’uomo. «Questo nuovo approccio di terapia genica ex vivo è la prima dimostrazione della sicurezza e della fattibilità del trapianto di cellule endoteliali prodotte dal sangue corrette con vettori lentivirali all’interno di un dispositivo medico impiantabile, utilizzando procedure simili alle norme di buona fabbricazione (NBF) per il trattamento a lungo termine dell’emofilia A», ha notato l’autrice principale dello studio, la dottoressa Antonia Follenzi dell’Università del Piemonte Orientale, in un articolo pubblicato su «MarketScreener». «Se nei futuri studi clinici questa terapia si rivelerà efficace, potrebbe diventare un nuovo importante approccio terapeutico per migliorare la qualità della vita delle persone affette da emofilia A grave.» Nello stesso articolo, il presidente e amministratore delegato di Sernova, il dottor Philip Toleikis, ha osservato: «Questa pubblicazione rappresenta circa quattro anni di intenso lavoro da parte del consorzio HemAcure, dalla concettualizzazione di questo nuovo approccio terapeutico alla convalida del suo potenziale come opzione di trattamento sicuro e a lungo termine per le persone con emofilia A. La dottoressa Follenzi e i suoi colleghi hanno riferito che il Cell Pouch™ di Sernova fornisce alle cellule trapiantate l’ambiente necessario per sopravvivere e funzionare nel corpo, come dimostrato dalla produzione di FVIII per migliorare la coagulazione del sangue.» Il progetto HemAcure (Application of combined gene and cell therapy within an implantable therapeutic device for the treatment of severe hemophilia A) completato è stato coordinato dall’ospedale universitario di Würzburg, Germania. Il progetto VANGUARD (New Generation Cell Therapy: Bioartificial Pancreas to Cure Type 1 Diabetes) è coordinato dall’Università di Ginevra, Svizzera. Per maggiori informazioni, consultare: progetto HemAcure sito web del progetto VANGUARD
Parole chiave
HemAcure, VANGUARD, emofilia A, sangue, cellula, Cell Pouch™, cellula endoteliale, gene, fattore VIII, FVIII, vettore lentivirale