Une méthode plus rentable de traiter l’osthéoarthrite
L’osthéoarthrite est une maladie chronique dégénérative des articulations qui touche environ 595 millions de personnes dans le monde, et ce nombre ne cesse d’augmenter. C’est également la quatrième cause d’invalidité dans le monde. Actuellement, les thérapies à base de cellules souches constituent la référence en matière de traitement de l’osthéoarthrite. Cependant, comme ces méthodes thérapeutiques avancées sont coûteuses à développer et à produire, leur utilisation dans le traitement de la maladie reste limitée. «Les méthodes de production manuelles actuelles entraînent non seulement des coûts importants, notamment en termes de personnel, mais elles augmentent également le risque de contamination en raison de la nécessité d’une intervention humaine», explique Mary Murphy, professeure à l’université de Galway(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre). Il est clair que nous avons besoin d’une meilleure approche pour tester et produire des médicaments thérapeutiques avancés (MTA), et c’est exactement ce que le projet AutoCRAT(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) visait à mettre en place. «Nous avons concentré nos travaux sur les systèmes automatisés fermés, qui couvrent l’ensemble de la chaîne de valeur des MTA, depuis la réception des matières premières jusqu’à la cryoconservation du produit final», ajoute Mary Murphy, qui a été la coordinatrice du projet. «Nous pensons donc que ces systèmes peuvent réduire considérablement le risque de contamination tout en diminuant les coûts de fabrication, ce qui profitera en fin de compte au patient.»
Nouvelles thérapies régénératives pour l’osthéoarthrite et la réparation du cartilage
En utilisant des cellules souches pluripotentes induites (SCPi), le projet vise à développer de nouvelles thérapies régénératives pour l’osthéoarthrite et la réparation du cartilage. «Ces cellules ont la capacité de se différencier en n’importe quel type de cellule du corps, ce qui en fait un outil important pour la médecine régénérative», explique Mary Murphy. Dans le cadre du projet AutoCRAT, des SCPi humaines ont été différenciées en cellules stromales mésenchymateuses induites (CSMi), un type de cellules souches qui peuvent se différencier en cellules osseuses, cartilagineuses, musculaires et adipeuses ex vivo, tout en sécrétant des facteurs de réparation in vivo. En outre, les chercheurs ont développé la capacité d’isoler les chondrocytes induits (CHOi), les cellules fonctionnelles du cartilage. «Alors que les CSMi ont été utilisées pour traiter l’osthéoarthrite établie, les CHOi ont servi à réparer les défauts du cartilage dus à des blessures qui pourraient éventuellement évoluer vers l’osthéoarthrite», fait remarquer Mary Murphy. Les CSM et les CHO ont été utilisées dans le passé pour traiter l’osthéoarthrite, mais ici, elles ont servi à prévenir le développement de la maladie.
Production automatique de produits pour le traitement de l’osthéoarthrite
Un autre résultat clé du projet a été la mise en place d’un système automatisé fermé, évolutif et conforme à la réglementation. Baptisée AutoCRAT Regenerative Medicine Factory (ARM-F), cette solution innovante est conçue pour permettre la production rentable des produits thérapeutiques révolutionnaires du projet. Le système de production automatisé couvre la production de cellules, la production de vésicules extracellulaires dérivées des cellules AutoCRAT et la mise en œuvre des tests de contrôle de la qualité qui garantissent la fonctionnalité de toute solution produite. «Si l’objectif final du projet est l’évaluation préclinique de nos traitements – une première étape importante vers les essais cliniques chez l’être humain – c’est l’ARM-F qui nous permettra à terme de produire ces traitements dans un environnement fermé et de manière économique, rendant ainsi possible le traitement d’un plus grand nombre de patients atteints d’arthrose et d’autres pathologies», note Mary Murphy. Bien que le projet AutoCRAT ait fourni un modèle pour la mise au point d’un traitement à base de cellules ou de produits dérivés de cellules approuvé pour les patients atteints d’arthrose, des autorisations réglementaires doivent être obtenues pour lancer des essais cliniques et proposer ce traitement aux patients. «Le processus d’autorisation d’un MTA pour l’usage humain est complexe. Un financement supplémentaire sera nécessaire pour couvrir les coûts considérables de la conduite des essais cliniques requis», conclut-elle. Entre-temps, l’équipe du projet a publié de nombreux articles dans des revues à comité de lecture(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) et continue d’en rédiger d’autres afin de démontrer le potentiel révolutionnaire de ses recherches.
