Description du projet
Vers des procédures de thérapie génique plus sûres
La thérapie génique appliquée aux hémopathies malignes ou aux maladies hématopoïétiques héréditaires fait intervenir la manipulation génétique ex vivo de cellules souches hématopoïétiques ou progénitrices, qui sont réinjectées au patient. Le principe repose sur le fait que ces cellules vont se fixer à la moelle osseuse et reconstituer un système hématopoïétique et immunitaire sain. Le projet IMPROVING-GT, financé par l’UE, entend remédier aux toxicités associées au conditionnement nécessaire de la moelle osseuse et à la mobilisation des progéniteurs hématopoïétiques, qui réduisent le potentiel de reconstitution des cellules. Les chercheurs identifieront des régimes myéloablatifs et mobilisateurs plus légers dans le but ultime de réduire la toxicité et d’améliorer les résultats cliniques des patients.
Objectif
Hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy (HSPC-GT) refers to the transfer of nucleic acids into HSPCs, to either add a new copy of a “healthy” gene or to correct a mutated gene. HSPC-GT is successfully used in clinic to treat patients with hematopoietic malignancies and several inherited diseases of the hematopoietic system. Yet, its current use is accompanied by acute conditioning-related toxicities, which impose a burden on patients and limit its application to the most severe conditions. HSPC-GT requires the following steps: HSPCs are mobilized and harvested from the patient, genetically corrected ex-vivo by gene transfer or gene editing and infused back to the patient, after administration of partial or fully myeloablative conditioning to make space in the bone marrow for the modified cells. Administered HSPCs home to the bone marrow, where they engraft and reconstitute a healthy immune system, theoretically throughout life. However, two major shortcomings undermine the full therapeutic potential of HSPC-GT: (i) a decrease in short- and/or long-term engraftment potential due to the ex vivo manipulation of HSPCs and (ii) a toxicity in the hematopoietic and non-hematopoietic organs related to the conditioning regimens, which are based on cytotoxic drugs. The project IMPROVING-GT proposes to develop innovative schemes to increase engraftment and dodge genotoxic conditioning, which are some of the most coveted but still unaccomplished goals of HSPC-GT. The candidate aims to (1) increase the fitness of genetically modified HSPCs by uncovering new players of engraftment and (2) bypass the toxic conditioning requirement by exploiting enhanced mobilization reagents. IMPROVING-GT will pave the way towards non or milder genotoxic regimens, which should greatly minimize undesirable toxicity of current treatments and ameliorate patients’ outcome. Moreover, it may help broadening applications of HSPC-GT to more diseases, including patients with lower disease burden.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule acide nucléique
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale immunologie
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMME PRINCIPAL
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme -
H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
MSCA-IF - Marie Skłodowska-Curie Individual Fellowships (IF)
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-MSCA-IF-2020
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
20132 Milano
Italie
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.