Descripción del proyecto
Hacia unos procedimientos de terapia génica más seguros
La terapia génica para las neoplasias hematopoyéticas o las enfermedades hematopoyéticas hereditarias implica la manipulación genética «ex vivo» de células madre o progenitoras hematopoyéticas, que se infunden de nuevo en el paciente. La idea es que estas células se adhieran a la médula ósea y vuelvan a constituir un sistema hematopoyético e inmunitario sano. El objetivo del proyecto IMPROVING-GT, financiado con fondos europeos, es abordar las toxicidades asociadas al acondicionamiento de la médula ósea y a la movilización de progenitores hematopoyéticos, que reducen el potencial de reconstitución de las células. Los investigadores identificarán regímenes mieloablativos y de movilización más suaves con el objetivo final de reducir la toxicidad y mejorar los resultados clínicos de los pacientes.
Objetivo
Hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy (HSPC-GT) refers to the transfer of nucleic acids into HSPCs, to either add a new copy of a “healthy” gene or to correct a mutated gene. HSPC-GT is successfully used in clinic to treat patients with hematopoietic malignancies and several inherited diseases of the hematopoietic system. Yet, its current use is accompanied by acute conditioning-related toxicities, which impose a burden on patients and limit its application to the most severe conditions. HSPC-GT requires the following steps: HSPCs are mobilized and harvested from the patient, genetically corrected ex-vivo by gene transfer or gene editing and infused back to the patient, after administration of partial or fully myeloablative conditioning to make space in the bone marrow for the modified cells. Administered HSPCs home to the bone marrow, where they engraft and reconstitute a healthy immune system, theoretically throughout life. However, two major shortcomings undermine the full therapeutic potential of HSPC-GT: (i) a decrease in short- and/or long-term engraftment potential due to the ex vivo manipulation of HSPCs and (ii) a toxicity in the hematopoietic and non-hematopoietic organs related to the conditioning regimens, which are based on cytotoxic drugs. The project IMPROVING-GT proposes to develop innovative schemes to increase engraftment and dodge genotoxic conditioning, which are some of the most coveted but still unaccomplished goals of HSPC-GT. The candidate aims to (1) increase the fitness of genetically modified HSPCs by uncovering new players of engraftment and (2) bypass the toxic conditioning requirement by exploiting enhanced mobilization reagents. IMPROVING-GT will pave the way towards non or milder genotoxic regimens, which should greatly minimize undesirable toxicity of current treatments and ameliorate patients’ outcome. Moreover, it may help broadening applications of HSPC-GT to more diseases, including patients with lower disease burden.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas ácido nucleico
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias médicas y de la salud medicina básica inmunología
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMA PRINCIPAL
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
MSCA-IF - Marie Skłodowska-Curie Individual Fellowships (IF)
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) H2020-MSCA-IF-2020
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
20132 Milano
Italia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.