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Ultrastructural analysis of mutant Huntingtin fibrils extracted from human brain tissue using high-resolution bioimaging and proteomics methods.

Descripción del proyecto

Análisis estructural de las fibrillas de proteínas en el encéfalo de pacientes con corea de Huntington

La formación de fibrillas proteicas en el encéfalo es la señal más obvia de una enfermedad neurodegenerativa. La gravedad de los síntomas y la edad de aparición de la corea de Huntington están estrechamente relacionadas con un número anormalmente elevado de glutaminas en la proteína huntingtina de las personas afectadas. El objetivo del proyecto HUNTING-BrainFibrils, financiado por las Acciones Marie Skłodowska-Curie, es obtener las estructuras atómicas de fibrillas solubles e insolubles extraídas del encéfalo de pacientes con mutaciones del gen de la huntingtina y determinar sus interacciones «in situ». La investigación será llevada a cabo por un grupo de investigación interdisciplinar de expertos en la anatomía patológica de la corea de Huntington, biología estructural e interactómica. Utilizará medios avanzados de microscopía electrónica criogénica, proteómica basada en espectrometría de masas y análisis inmunológicos.

Objetivo

The formation of protein fibrils in the brain is the most representative feature of neurodegenerative diseases. A detailed description of their structure and composition is essential to design new therapeutic approaches that allow patients to increase their life expectancy and quality of life. In Huntington’s disease (HD), the severity of the symptoms and the age of onset is strongly dependent on the number of glutamines above the threshold carried by the huntingtin protein of patients affected with this disorder. The two main objectives of this project are 1) to obtain atomic models of soluble and insoluble fibrils extracted directly from the brain tissues of individuals carrying extreme and moderate CAG repeats in the HTT gene and 2) mapping their in-situ interactions. Our approach will include state-of-the-art cryogenic electron microscopy, mass spectrometry-based proteomics and immunology. It will count on the participation of an interdisciplinary research group, comprising experts in HD pathology, structural biology and interactomics. The host institution counts with advanced facilities in image data analysis, cryo-EM and high-throughput proteomics that will be fully available. The host lab is an internationally recognised group that has more than 20 years of experience in carrying research focused on the molecular causes of HD in cell and animal models. It also has a strong background in mapping the interactions of the proteins that cause neurodegeneration in brain tissues. The host lab will take advantage of my expertise in assessing and validating protein-protein interactions through biochemical and biophysical methods. My visibility as a researcher will be greatly benefited by the extensive collaboration network of the host lab. The training and skills acquired during the execution of this project will expand and consolidate my research career and bring it to a very competitive point for taking a leading role as an independent researcher.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.

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Coordinador

MAX DELBRUECK CENTRUM FUER MOLEKULARE MEDIZIN IN DER HELMHOLTZ-GEMEINSCHAFT (MDC)
Aportación neta de la UEn
€ 173 847,36
Dirección
ROBERT ROSSLE STRASSE 10
13125 Berlin
Alemania

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Región
Berlin Berlin Berlin
Tipo de actividad
Research Organisations
Enlaces
Coste total
Sin datos