Descripción del proyecto
Genoterapia para la enfermedad de Alzheimer
A pesar de la amplia investigación sobre la enfermedad de Alzheimer (EA), las opciones de tratamiento actuales son limitadas y tan solo consiguen retrasar ligeramente el deterioro clínico. Por lo tanto, se necesitan métodos novedosos que detengan el deterioro cognitivo y la progresión de la enfermedad. El equipo del proyecto BEndTarG, financiado por las Acciones Marie Skłodowska-Curie, propone un tratamiento alternativo pensado para eliminar las placas de beta-amiloide, una de las señas de identidad de la EA. Los investigadores crearán nanotransportadores diseñados para dirigirse específicamente a las células endoteliales encefálicas y capaces de alcanzar la barrera hematoencefálica. Los nanotransportadores contendrán genes que potencien la eliminación de beta-amiloide como una nueva estrategia de genoterapia para la EA.
Objetivo
Alzheimer disease (AD) is the most common cause of dementia (60-80% of cases) with a prevalence near 50 million people. There is no cure available and there are only two classes of approved drugs that are effective in treat some of the cognitive symptoms and potentially delay the clinical decline. Despite the considerable progress achieved in the research of best performing disease-modifying agents, the main clinical challenge remains the accomplishment of an efficient and safe therapeutic option that can arrest the disease progression and prevent cognitive failure. In this project, I am proposing an innovative approach to improve AD pathophysiology by targeting the brain endothelium to improve the Amyloid-β (Aβ) clearance using gene therapy. I will use super-selective nanocarriers to carry relevant genes for the enhancement of the Aβ clearance mechanism. These nanocarriers will be functionalised to allow the specific targeting of brain endothelial cells and to increase its potency to deliver the therapeutic gene into these cells. This project will combine for the first time, the use of super-selective binding strategies and gene therapy for brain endothelium targeting and modulation in the context of AD. Overall, I will develop an innovative therapy for AD treatment, capable of reaching the BBB in a non-invasive way, being able to target the brain endothelium, overcome the defective Aβ transendothelial clearance, and potentially arrest the disease progression and prevent cognitive failure. Therefore, this project will reach a global impact by substantially contributing with a novel avenue to change the clinical course of AD pathogenesis.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología demencia alzheimer
- ciencias médicas y de la salud medicina básica fisiología fisiopatología
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2021-PF-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
08028 Barcelona
España
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.