Description du projet
Thérapie génique pour la maladie d’Alzheimer
Malgré des recherches approfondies sur la maladie d’Alzheimer (MA), les options thérapeutiques actuelles sont limitées et ne permettent que de retarder légèrement le déclin clinique. Il est donc nécessaire d’adopter de nouvelles approches pour enrayer le déclin cognitif et la progression de la maladie. Financé par le programme Actions Marie Skłodowska-Curie, le projet BEndTarG propose une intervention alternative visant à éliminer les plaques de bêta-amyloïde, l’une des caractéristiques de la maladie d’Alzheimer. Les chercheurs développeront des nanovecteurs conçus pour cibler spécifiquement les cellules endothéliales du cerveau et capables d’atteindre la barrière hémato-encéphalique. Les nanovecteurs contiendront des gènes qui améliorent la clairance de la bêta-amyloïde et constitueront une nouvelle stratégie de thérapie génique pour la maladie d’Alzheimer.
Objectif
Alzheimer disease (AD) is the most common cause of dementia (60-80% of cases) with a prevalence near 50 million people. There is no cure available and there are only two classes of approved drugs that are effective in treat some of the cognitive symptoms and potentially delay the clinical decline. Despite the considerable progress achieved in the research of best performing disease-modifying agents, the main clinical challenge remains the accomplishment of an efficient and safe therapeutic option that can arrest the disease progression and prevent cognitive failure. In this project, I am proposing an innovative approach to improve AD pathophysiology by targeting the brain endothelium to improve the Amyloid-β (Aβ) clearance using gene therapy. I will use super-selective nanocarriers to carry relevant genes for the enhancement of the Aβ clearance mechanism. These nanocarriers will be functionalised to allow the specific targeting of brain endothelial cells and to increase its potency to deliver the therapeutic gene into these cells. This project will combine for the first time, the use of super-selective binding strategies and gene therapy for brain endothelium targeting and modulation in the context of AD. Overall, I will develop an innovative therapy for AD treatment, capable of reaching the BBB in a non-invasive way, being able to target the brain endothelium, overcome the defective Aβ transendothelial clearance, and potentially arrest the disease progression and prevent cognitive failure. Therefore, this project will reach a global impact by substantially contributing with a novel avenue to change the clinical course of AD pathogenesis.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- sciences médicales et de la santémédecine fondamentaleneurologiedémencealzheimer
- sciences médicales et de la santémédecine fondamentalephysiologiepathophysiologie
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Programme(s)
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-MSCA-2021-PF-01
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HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European FellowshipsCoordinateur
08028 Barcelona
Espagne