Descripción del proyecto
Inhaloterapia de ARN para mejorar la administración de fármacos dirigida
Los fármacos de ARN convencionales se pueden usar en un número limitado de casos debido a la baja estabilidad y la elevada inmunogenicidad (la capacidad del antígeno para provocar una respuesta inmunitaria en el organismo) del ARN. Además, las nanopartículas de ARN se acumulan en el hígado, por lo que su administración selectiva a otros órganos no es eficaz. En el proyecto RNhale, financiado con fondos europeos, se tratará de superar estos escollos mediante el desarrollo de nanoportadores de ARN que se puedan estabilizar con secado por pulverización y, de este modo, obtener un polvo seco. Sus investigadores avanzarán en la administración selectiva del polvo a través de la inhalación y mejorarán el almacenamiento y el transporte al optimizar los protocolos de secado por pulverización.
Objetivo
RNhale aims to establish technical and commercial proof-of-concept for our existing and protected protocols to be transformed into a platform technology with the long-term goal of licensing agreements with large pharmaceutical companies which are equipped for continuous manufacturing of large scales of dry powder RNA formulations. RNhale will assess the commercial positioning of a platform technology for spray-drying RNA nanoparticles (NPs). While RNA medicines have revolutionized how we can address a pandemic, RNA therapeutics have not yet broadly changed patient outcomes but are specifically used for very limited indications due to two main reasons: (i) the high immunogenicity and poor stability of RNA; and (ii) the accumulation of nano-encapsulated RNA in the liver and resulting poor targetability of other organs with RNA-loaded NPs. These shortcomings have been addressed in my current ERC project Novel Asthma Therapy by spray-drying polymer-based RNA NPs. RNhale will refine existing protocols for spray-drying RNA NPs made with diverse RNA NPs to overcome current challenges by: 1) improving storage and transport conditions of spray-dried RNA medicines in general; and 2) gaining access to delivery beyond the liver via inhalation delivery to the lung.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
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- ciencias médicas y de la saludmedicina clínicaneumologíaasma
- ciencias naturalesciencias biológicasgenéticaARN
- ingeniería y tecnologíananotecnologíananomateriales
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Programa(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Régimen de financiación
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstitución de acogida
80539 MUNCHEN
Alemania