Descrizione del progetto
Una terapia a RNA per inalazione volta a migliorare la somministrazione mirata dei farmaci
I convenzionali farmaci a RNA possono essere impiegati solo per indicazioni limitate a causa della scarsa stabilità dell’RNA e dell’elevata immunogenicità (la capacità dell’antigene di provocare una risposta immunitaria nel corpo). Inoltre, le nanoparticelle di RNA si accumulano nel fegato; pertanto, la somministrazione mirata agli organi non è soddisfacente. Il progetto RNhale, finanziato dall’UE, cercherà di superare tali svantaggi sviluppando nanovettori di RNA che possano essere stabilizzati attraverso essiccamento a spruzzo, producendo una polvere secca. Il progetto farà progredire la somministrazione mirata della polvere mediante inalazione e migliorerà lo stoccaggio e il trasporto ottimizzando i protocolli di essiccamento a spruzzo.
Obiettivo
RNhale aims to establish technical and commercial proof-of-concept for our existing and protected protocols to be transformed into a platform technology with the long-term goal of licensing agreements with large pharmaceutical companies which are equipped for continuous manufacturing of large scales of dry powder RNA formulations. RNhale will assess the commercial positioning of a platform technology for spray-drying RNA nanoparticles (NPs). While RNA medicines have revolutionized how we can address a pandemic, RNA therapeutics have not yet broadly changed patient outcomes but are specifically used for very limited indications due to two main reasons: (i) the high immunogenicity and poor stability of RNA; and (ii) the accumulation of nano-encapsulated RNA in the liver and resulting poor targetability of other organs with RNA-loaded NPs. These shortcomings have been addressed in my current ERC project Novel Asthma Therapy by spray-drying polymer-based RNA NPs. RNhale will refine existing protocols for spray-drying RNA NPs made with diverse RNA NPs to overcome current challenges by: 1) improving storage and transport conditions of spray-dried RNA medicines in general; and 2) gaining access to delivery beyond the liver via inhalation delivery to the lung.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programma(i)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Argomento(i)
Invito a presentare proposte
(si apre in una nuova finestra) ERC-2022-POC1
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HORIZON-ERC-POC -Istituzione ospitante
80539 MUNCHEN
Germania