Descripción del proyecto
Diseño «in silico» y evaluación experimental de terapias de ARN para enfermedades pulmonares
Los tratamientos con ARN son una nueva clase de fármacos que utilizan moléculas de ARN para tratar o evitar enfermedades. Las terapias de interferencia por ARN se basan en un mecanismo natural para silenciar genes específicos. A pesar del potencial de la terapia de ARN para tratar dianas no tratables en el pulmón, las formulaciones de ARN existentes resultan inestables para su administración inhalada. El equipo del proyecto RatInhalRNA, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, pretende mejorar la terapia con ARN para los trastornos pulmonares. Los investigadores emplearán estrategias de dinámica molecular y aprendizaje automático junto con la síntesis de polímeros y la caracterización fisicoquímica para optimizar nanopartículas destinadas a la administración pulmonar de fármacos de ARN.
Objetivo
The overarching goal of RatInhalRNA is to computationally predict and develop efficient formulations for pulmonary RNA therapy. New RNA formulations are imperative for clinical RNA delivery beyond the liver. The lung offers undruggable targets which could be treated with RNA therapeutics. However, approved siRNA formulations are not suited for pulmonary delivery due to instability in lung surfactant and during nebulization. Hence, it is my aim to rationally design inhalable and biocompatible polymer-based siRNA formulations for efficient siRNA delivery to the lung.
While biomaterials are commonly optimized empirically via one-variable-at-a-time experimentation, I am the first to combine Design-of-Experiments (DoE) with Molecular Dynamics (MD) Simulations and Machine Learning (ML) to accelerate the discovery and optimization process of siRNA nanocarriers towards the metrics of gene silencing efficacy and biocompatibility at reduced wet-lab resources.
In RatInhalRNA, I will synthesize amphiphilic polyspermines and will prepare siRNA-loaded nanoparticles by microfluidic assembly for experimental assessment of physico-chemical parameters as well as in vitro and in vivo gene silencing efficacy in coronavirus infection models. I will assess siRNA binding of the polyspermines via MD simulations and will analyze the contribution of the nanoparticle design factors on experimental and computational readout responses of the DoE. I will train a support vector machine for supervised ML and will generate models to identify areas of interest. Based on the predictions, I will test additional formulations to obtain a validation dataset for the assessment the ability of the ML algorithm to identify design properties of efficient siRNA nanoparticles for pulmonary delivery.
RatInhalRNA will enable me to predict favorable siRNA nanoparticle characteristics in the future prior to polymer synthesis thereby reducing experimental work and improving sustainability and animal welfare.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias químicas ciencia de polímeros
- ciencias médicas y de la salud ciencias de la salud enfermedad infecciosa virus de ARN coronavirus
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ARN
- ingeniería y tecnología nanotecnología nanomateriales
- ingeniería y tecnología biotecnología industrial biomaterial
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2022-COG
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
80539 MUNCHEN
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.