Descripción del proyecto
Hacer que la terapia génica sea asequible para todos
La terapia génica promete tratar, e incluso curar, una amplia variedad de enfermedades genéticas y adquiridas. Sin embargo, para la mayoría de los pacientes, estos tratamientos siguen siendo inalcanzables debido a su elevado coste. El proyecto HEDGE-A, financiado con fondos europeos, tiene como objetivo hacer que la producción de terapias génicas sea más eficiente y asequible. El proyecto se centra en mejorar la producción de virus adenoasociados recombinantes (los pequeños vehículos de entrega de la terapia génica). El equipo de HEDGE-A pretende desarrollar plataformas celulares que, combinando biología sintética con enfoques de datos masivos como la transcriptómica y la proteómica, sean capaces de mantener la producción a altas densidades. El resultado podría ser terapias más asequibles y curativas, además de un impulso para el sector biofarmacéutico europeo.
Objetivo
HEDGE-A will address one of the current main challenges of biopharmaceutical production: The scalability of the recombinant adeno-associated virus (rAAV) production process. Big Data approaches like transcriptomic and proteomic analyses will be used together with synthetic biology tools to engineer cell cultures and improve rAAV production. The objectives of HEDGE-A are to design (1) a suitable cell platform to sustain transfection at high cell densities and (2) a scalable upstream bioprocess to improve rAAV biomanufacturing.
Access to gene therapy is currently extremely limited due to the high cost of producing rAAVs, leading to expensive treatments and making it virtually inaccessible for the general population or even for diseases requiring high dosage. The main limitation is the poor scalability of the current rAAV production process. HEDGE-A will delve into the molecular limitations of the cellular platform and provide a solution to reduce costs, increase titers and help rAAV-based gene therapies reach the wider population. A cost-effective production process for rAAVs will have a high impact in EU competitiveness as it will open the market for countless gene and cell therapies that are currently non-viable due to the required titers to reach clinical trials.
HEDGE-A will present the perfect opportunity for the applicant to join a cutting-edge working environment to fulfil his potential in cell engineering and bioprocess development. The host centre, DTU (Copenhagen) is a leading expert in the field and can provide the essential network to undertake a project like HEDGE-A, bridging academic research and its industrial application.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2022-PF-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
2800 Kongens Lyngby
Dinamarca
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.