Descrizione del progetto
Rendere la terapia genica accessibile a tutti
La terapia genica promette di trattare, e persino di curare, un’ampia gamma di malattie genetiche e acquisite. Tuttavia, per la maggior parte dei pazienti, questi trattamenti rimangono fuori portata a causa del loro costo elevato. Il progetto HEDGE-A, finanziato dall’UE, mira a rendere la produzione di terapie geniche più efficiente e accessibile. Alla base c'è un piano per migliorare le modalità di produzione dei virus ricombinanti adeno-associati (i piccoli veicoli di trasporto della terapia genica). Utilizzando approcci basati sui megadati come la trascrittomica e la proteomica, insieme alla biologia sintetica, HEDGE-A mira a creare piattaforme cellulari in grado di sostenere la produzione ad alte densità. Il risultato potrebbero essere terapie più accessibili e in grado di cambiare la vita e una spinta per l’industria biofarmaceutica europea.
Obiettivo
HEDGE-A will address one of the current main challenges of biopharmaceutical production: The scalability of the recombinant adeno-associated virus (rAAV) production process. Big Data approaches like transcriptomic and proteomic analyses will be used together with synthetic biology tools to engineer cell cultures and improve rAAV production. The objectives of HEDGE-A are to design (1) a suitable cell platform to sustain transfection at high cell densities and (2) a scalable upstream bioprocess to improve rAAV biomanufacturing.
Access to gene therapy is currently extremely limited due to the high cost of producing rAAVs, leading to expensive treatments and making it virtually inaccessible for the general population or even for diseases requiring high dosage. The main limitation is the poor scalability of the current rAAV production process. HEDGE-A will delve into the molecular limitations of the cellular platform and provide a solution to reduce costs, increase titers and help rAAV-based gene therapies reach the wider population. A cost-effective production process for rAAVs will have a high impact in EU competitiveness as it will open the market for countless gene and cell therapies that are currently non-viable due to the required titers to reach clinical trials.
HEDGE-A will present the perfect opportunity for the applicant to join a cutting-edge working environment to fulfil his potential in cell engineering and bioprocess development. The host centre, DTU (Copenhagen) is a leading expert in the field and can provide the essential network to undertake a project like HEDGE-A, bridging academic research and its industrial application.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-MSCA-2022-PF-01
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
2800 Kongens Lyngby
Danimarca
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.