Description du projet
Programme européen de formation sur les maladies rétiniennes autosomiques dominantes
En Europe, près 350 000 personnes souffrent de maladies rétiniennes héréditaires (IRD), un groupe d’affections qui étaient autrefois considérées comme incurables. De récents progrès ont toutefois permis de mettre au point de nouveaux traitements révolutionnaires. Les principales obstacles à surmonter sont les diagnostics génétiques non résolus, la méconnaissance des mécanismes de la maladie et le développement de la thérapie génique pour la maladie de Crohn autosomique dominante, qui représente 25 à 40 % de l’ensemble des cas de maladie de Crohn. Le projet ProgRet, financé par le MSCA, mettra en place un réseau européen de formation axé sur les mécanismes, le diagnostic et le traitement des IRD. Le projet portera notamment sur l’utilisation de cellules souches et de modèles animaux pour étudier les mécanismes de l’IRD, l’amélioration des diagnostics grâce à un cadre multiomique à molécule unique, et la création de traitements innovants basés sur la thérapie par l’ARN et l’édition génomique CRISPR.
Objectif
ProgRET will create a multidisciplinary and intersectoral European training network focusing on the mechanisms, diagnosis and therapy of dominantly inherited retinal diseases (IRD). IRD represent a major cause of blindness, affecting 350,000 people in Europe. IRD have long been considered incurable, however major advances have led to groundbreaking new treatments. Today, the most important challenges in the IRD field relate to an unsolved genetic diagnosis, unknown disease mechanisms and gene therapy development for autosomal dominant IRD (adIRD), representing 25–40% of all IRD cases. We have demonstrated an emerging role for splicing factors, structural variants and non-coding defects in patients with adIRD, and developed novel disease models and gene therapies for adIRD. ProgRET aims to dissect adIRD mechanisms using retinal stem cell and aquatic animal models, to advance adIRD diagnostics using a single-molecule multi-omics framework, and to develop innovative treatments based on RNA therapy and CRISPR-genome editing. These challenges will be tackled by integrating unique expertise and cutting-edge technology within ProgRET, including (multi-)omics, bioinformatics, functional genomics, RNA biology, gene regulation, stem cell technology, retinal organoids, animal models, genome editing and gene therapy. ProgRET will give Doctoral Candidates (DCs) unparalleled training opportunities in outstanding academic and industrial settings through training-by-research via individual research projects, secondments, and network-wide training sessions. All individual training and research activities will provide each DC with the necessary skills in academic and industrial research. ProgRET will make a career in both sectors attractive and improve their career prospects. Finally, our multidisciplinary network offers a unique opportunity to accelerate the understanding, diagnostics and therapeutics for adIRD in Europe, and to translate research findings to healthcare and society.
Champ scientifique
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesclinical medicineophthalmology
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- natural sciencesbiological sciencesgeneticsRNA
- natural sciencesbiological sciencesgeneticsgenomes
Mots‑clés
Programme(s)
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Régime de financement
HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral NetworksCoordinateur
9000 Gent
Belgique
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Participants (7)
6525 GA Nijmegen
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72074 Tuebingen
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00185 Roma
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75654 Paris
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28006 Madrid
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142 20 Praha 4
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22419 Hamburg
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L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.
Partenaires (10)
Les organisations partenaires contribuent à la mise en œuvre de l’action, mais ne signent pas la convention de subvention.
8005 Zurich
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9052 Zwijnaarde
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4051 Basel
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D02 Dublin
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6525 XZ Nijmegen
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81100 Caserta
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34090 Montpellier
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41013 Sevilla
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116 36 Praha 1
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