Descrizione del progetto
Programma di formazione europeo sulle malattie retiniche autosomiche dominanti
In Europa, circa 350 000 persone sono affette da malattie ereditarie della retina (IRD), un gruppo di patologie un tempo considerate incurabili. Tuttavia, i recenti progressi hanno dato vita a nuovi trattamenti rivoluzionari. Gli ostacoli principali includono diagnosi genetiche non definite, scarsa familiarità con i meccanismi della malattia e lo sviluppo della terapia genica per la IRD autosomica dominante (adIRD), che costituisce il 25-40 % di tutti i casi di patologie IRD. Il progetto ProgRet, finanziato dalle azioni Marie Skłodowska-Curie, creerà una rete europea di formazione con un focus specifico sui meccanismi, la diagnosi e la terapia delle IRD. Gli obiettivi del progetto comprendono l’uso di cellule staminali e di modelli animali per studiare i meccanismi della adIRD, il miglioramento della diagnostica attraverso una struttura multiomica a singola molecola e la creazione di trattamenti innovativi basati sulla terapia a RNA e sull’editing del genoma CRISPR.
Obiettivo
ProgRET will create a multidisciplinary and intersectoral European training network focusing on the mechanisms, diagnosis and therapy of dominantly inherited retinal diseases (IRD). IRD represent a major cause of blindness, affecting 350,000 people in Europe. IRD have long been considered incurable, however major advances have led to groundbreaking new treatments. Today, the most important challenges in the IRD field relate to an unsolved genetic diagnosis, unknown disease mechanisms and gene therapy development for autosomal dominant IRD (adIRD), representing 25–40% of all IRD cases. We have demonstrated an emerging role for splicing factors, structural variants and non-coding defects in patients with adIRD, and developed novel disease models and gene therapies for adIRD. ProgRET aims to dissect adIRD mechanisms using retinal stem cell and aquatic animal models, to advance adIRD diagnostics using a single-molecule multi-omics framework, and to develop innovative treatments based on RNA therapy and CRISPR-genome editing. These challenges will be tackled by integrating unique expertise and cutting-edge technology within ProgRET, including (multi-)omics, bioinformatics, functional genomics, RNA biology, gene regulation, stem cell technology, retinal organoids, animal models, genome editing and gene therapy. ProgRET will give Doctoral Candidates (DCs) unparalleled training opportunities in outstanding academic and industrial settings through training-by-research via individual research projects, secondments, and network-wide training sessions. All individual training and research activities will provide each DC with the necessary skills in academic and industrial research. ProgRET will make a career in both sectors attractive and improve their career prospects. Finally, our multidisciplinary network offers a unique opportunity to accelerate the understanding, diagnostics and therapeutics for adIRD in Europe, and to translate research findings to healthcare and society.
Campo scientifico
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesclinical medicineophthalmology
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- natural sciencesbiological sciencesgeneticsRNA
- natural sciencesbiological sciencesgeneticsgenomes
Parole chiave
Programma(i)
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Meccanismo di finanziamento
HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral NetworksCoordinatore
9000 Gent
Belgio
Mostra sulla mappa
Partecipanti (7)
6525 GA Nijmegen
Mostra sulla mappa
72074 Tuebingen
Mostra sulla mappa
00185 Roma
Mostra sulla mappa
75654 Paris
Mostra sulla mappa
28006 Madrid
Mostra sulla mappa
142 20 Praha 4
Mostra sulla mappa
22419 Hamburg
Mostra sulla mappa
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.
Partner (10)
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
8005 Zurich
Mostra sulla mappa
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
9052 Zwijnaarde
Mostra sulla mappa
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
Mostra sulla mappa
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
4051 Basel
Mostra sulla mappa
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
D02 Dublin
Mostra sulla mappa
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
6525 XZ Nijmegen
Mostra sulla mappa
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
81100 Caserta
Mostra sulla mappa
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
34090 Montpellier
Mostra sulla mappa
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
41013 Sevilla
Mostra sulla mappa
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
116 36 Praha 1
Mostra sulla mappa